瑞维美尼（revumenib，商品名为REVUFORJ）是近年来白血病治疗领域的重要突破，作为全球首个获批的Menin抑制剂，其作用机制与临床定位为高危白血病患者提供了新的治疗选择。该药物由Syndax制药公司研发，通过精准靶向白血病细胞生存的关键通路，重新定义了特定类型急性白血病的靶向治疗模式。

Menin蛋白在白血病发生中扮演核心角色，其与突变基因（如KMT2A重排或NPM1突变）的异常结合会激活致癌信号，驱动白血病细胞无限增殖。瑞维美尼通过阻断Menin与这些突变基因的相互作用，特异性抑制白血病相关基因（如HOXA、MEIS）的异常激活，从而阻断细胞增殖并诱导分化。这种作用机制使其区别于传统化疗药物，成为针对特定基因驱动型白血病的重要选择。

该药物目前获批两大适应症：一是治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病，涵盖急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）患者；二是针对NPM1突变型复发/难治性AML，且无其他满意治疗方案的一岁及以上患者。这两类患者通常对传统化疗反应不佳，生存期较短，瑞维美尼的获批填补了此类高危白血病的治疗空白。

用药方案根据患者体重和药物相互作用动态调整。体重低于40公斤的儿童患者需按体表面积计算剂量，联用强效CYP3A4抑制剂（如某些抗真菌药）时需降低剂量；体重≥40公斤的成人患者常规剂量为每日两次、每次270毫克，联用抑制剂时减至160毫克。治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性，无进展患者建议至少治疗6个月以评估长期疗效。

作为靶向治疗药物，瑞维美尼的上市标志着白血病治疗从“广谱杀伤”向“精准调控”的转变。其通过干预白血病细胞特有的分子信号通路，在提高疗效的同时减少对正常细胞的损伤，为复发/难治性患者提供了延长生存期、改善生活质量的新希望。随着临床应用的深入，这类Menin抑制剂有望进一步拓展至其他基因驱动型血液肿瘤的治疗领域。

参考资料：https://www.drugs.com