奎扎替尼是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，主要用于治疗急性髓系白血病（AML），尤其是携带FLT3-ITD突变的成人患者。FLT3基因突变是急性髓系白血病中最常见的基因异常之一，其中FLT3-ITD突变尤为关键，这种突变会导致FLT3受体持续激活，形成异常信号传导通路，促使白血病细胞不受控制地增殖，进而加速疾病进展并增加复发风险。

奎扎替尼作为第二代FLT3抑制剂，通过高度选择性地抑制FLT3受体的酪氨酸激酶活性，阻断其自磷酸化过程，从而抑制下游信号通路的激活。这种靶向作用机制能够精准打击白血病细胞的增殖与存活信号，诱导癌细胞凋亡，同时减少对正常造血细胞的损伤。对于复发或难治性FLT3-ITD阳性AML患者，奎扎替尼可显著延长生存期，提高完全缓解率，并改善无事件生存期，使部分患者获得长期疾病控制。

在治疗策略上，奎扎替尼既可单药用于复发/难治性患者，也可与标准化疗方案（如阿糖胞苷联合蒽环类药物）联合使用，形成“诱导-巩固-维持”的全周期管理模式。对于新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者，奎扎替尼通过全程干预可降低复发风险，提升长期生存质量。其靶向特性与化疗形成互补，既增强了抗肿瘤疗效，又减轻了传统化疗的骨髓抑制等副作用。

随着对FLT3突变机制的深入研究，奎扎替尼的临床应用场景不断拓展。例如，针对FLT3-TKD突变患者的探索性研究正在进行，联合去甲基化药物或BCL-2抑制剂的方案也在优化中，旨在克服耐药性问题。此外，奎扎替尼在老年AML患者中的安全性数据逐步积累，为这一特殊人群提供了更多治疗选择。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874