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奎扎替尼是一种口服的高效第二代FLT3抑制剂,属于小分子受体酪氨酸激酶抑制剂类别,专门针对FLT3-ITD突变阳性的急性髓系白血病(AML)患者开发。FLT3基因突变在AML中较为常见,尤其是FLT3-ITD突变,与疾病的高复发率和不良预后密切相关。奎扎替尼通过高度选择性地抑制FLT3激酶活性,阻断受体的自磷酸化过程,进而抑制下游信号传导通路,有效抑制FLT3-ITD突变依赖性的白血病细胞增殖,从而延缓或阻止AML的进展。
奎扎替尼在治疗FLT3-ITD突变阳性的AML患者中展现出显著疗效。它不仅能够作为单药治疗复发或难治性AML患者,为这部分患者提供新的治疗选择,还能与标准阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用,作为诱导和巩固治疗的一部分,显著延长患者的无进展生存期和总生存期。此外,奎扎替尼在巩固化疗后作为维持单药治疗,也能有效控制疾病,提高患者的生活质量。

尽管奎扎替尼在治疗AML方面表现出良好的效果,但其使用也需注意潜在的不良反应。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等,大多数患者能够通过剂量调整或对症治疗得到有效管理。然而,奎扎替尼也可能导致严重的不良反应,如心律失常、肝功能异常以及骨髓抑制等,因此在使用过程中需密切监测患者的身体状况,确保用药安全。对于存在严重低钾血症、严重低镁血症、长QT综合征或有室性心律失常病史的患者,奎扎替尼的使用需特别谨慎。
目前,奎扎替尼尚未获得我国相关部门的批准上市许可,国内患者若需使用,往往需通过特定渠道从国外获取。在国外市场,奎扎替尼既有原研药版本,也存在价格更为亲民的仿制药版本。以老挝卢修斯制药公司生产的仿制奎扎替尼为例,该版本提供了两种规格选择,分别是17.7mg含14片装与26.5mg含14片装,其售价相对合理,大致在一千多元的范围内,为患者提供了更多经济上的可及性选项。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB12874
