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贝舒地尔是一种靶向激酶抑制剂,专为治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者研发。cGVHD是异基因造血干细胞移植后常见的远期并发症,由供体免疫细胞攻击受体组织引发,可累及皮肤、肝脏、胃肠道、肺脏等多个器官,导致纤维化与炎症反应,严重影响患者生活质量与生存期。传统治疗以糖皮质激素为主,但部分患者因耐药或副作用无法持续获益,亟需创新疗法。
贝舒地尔的核心机制在于精准抑制Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2),该靶点在调节免疫平衡与纤维化进程中发挥关键作用。通过抑制ROCK2,贝舒地尔可下调信号转导和激活转录因子3(STAT3)的磷酸化,减少促炎的Th17细胞过度活化;同时上调STAT5磷酸化,增强免疫抑制性的调节性T细胞(Treg)功能,从而重建免疫平衡。此外,该药物还能抑制异常促纤维化信号,减少组织损伤,延缓器官功能衰退。
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临床应用中,贝舒地尔为口服制剂,推荐剂量为每次200毫克,每日一次,需随餐服用以保持血药浓度稳定。治疗需持续至疾病进展或需启动新系统性治疗为止。用药期间需定期监测肝功能、血常规及电解质,以便及时调整方案。常见不良反应包括感染、乏力、恶心、腹泻等,多数为轻至中度,通过支持治疗可缓解。值得注意的是,孕妇及哺乳期女性禁用此药,因其可能对胎儿或婴儿造成潜在风险;有生育能力的女性及男性伴侣需在治疗期间及停药后一周内采取有效避孕措施。
作为全球首个获批的ROCK2抑制剂,贝舒地尔为cGVHD患者提供了突破性治疗选择,尤其适用于传统治疗失败或不耐受的人群。其双重调节免疫与抗纤维化的特性,显著改善了患者症状,提高了生活质量,延长了生存期。
贝舒地尔现已在国内正式上市,且被纳入医保目录,国内患者能够直接购买使用。不过,该药物目前在国内的价格相对高昂,大致在一两万元区间,具体医保报销后的实际支付价格,建议患者向当地医院药房进行详细咨询。另据了解,海外市场上已有贝舒地尔的仿制版药品流通,其价格相对亲民,约为4000元。如果患者有关于这种药物方面更多方面的问题,请咨询您的主治医生进行了解。
参考资料:https://www.rezuomib.com/
