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司替戊醇干混悬剂是一种专为儿童设计的抗癫痫药物,主要用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI,即Dravet综合征)相关的难治性癫痫发作。该病是一种罕见且严重的癫痫性脑病,患儿常面临频繁发作、耐药性强及发育落后等多重挑战,传统治疗方案往往难以有效控制。司替戊醇干混悬剂的出现,为这类患儿提供了新的治疗选择。
司替戊醇通过增强GABA_A受体功能、抑制肝酶活性(如CYP2C19、CYP3A4)及调控谷氨酸递质等多重机制发挥抗癫痫作用。它不仅能直接抑制神经元异常放电,还能提升合用药(如氯巴占)的血药浓度,形成协同增效效果,因此被国际指南推荐为Dravet综合征的二线治疗药物。
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该药物剂型设计充分考虑儿童用药需求:干混悬剂为淡粉色水果味粉末,可溶于水后服用,便于低龄患儿接受;剂量精准可控,医生可根据体重调整用药方案,减少大剂量带来的不良反应风险。
司替戊醇干混悬剂需与氯巴占、丙戊酸盐联合使用,通常作为添加治疗。用药期间需定期监测肝功能、血常规及神经行为变化,警惕嗜睡、食欲下降、体重减轻等常见副作用。若需停药,必须遵循医生指导逐步减量,避免突然停药引发癫痫反跳。2024年,该药物被纳入国家医保目录,显著减轻了患者家庭的经济负担,成为Dravet综合征患儿治疗中的关键药物之一。
参考资料:https://www.drugs.com/diacomit.html
