佩格塔克，是一种创新的补体抑制剂，通过精准调控补体级联反应的过度激活，为多种罕见病提供治疗新选择。该药物由Apellis公司与瑞典Sobi公司联合开发，其核心机制在于特异性结合补体蛋白C3及其活化片段C3b，从近端阻断补体通路的异常活化，从而同时控制血管外溶血（由C3b调理作用介导）和血管内溶血（由末端膜攻击复合物介导）。

Empaveli的适应症覆盖血液系统与肾脏疾病领域。在血液系统方面，它是首个获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的C3靶向疗法。PNH患者因造血干细胞基因突变导致补体抑制蛋白缺失，红细胞易被补体系统破坏，引发贫血、血栓及肾功能损伤。Empaveli通过抑制C3活化，可显著提升血红蛋白水平，减少输血依赖，并降低溶血相关并发症风险。在肾脏疾病领域，Empaveli于2025年获FDA批准用于治疗12岁及以上C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者，以降低蛋白尿。这两类疾病均因补体失调导致C3片段在肾小球沉积，引发炎症与纤维化，Empaveli通过减少C3沉积可稳定肾功能，延缓疾病进展。

用药方面，Empaveli采用每周两次皮下注射，成人剂量为1080毫克，儿科患者需根据体重调整剂量。治疗前需严格接种针对肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌等荚膜细菌的疫苗，未接种者需评估感染风险与治疗获益。用药期间需密切监测感染迹象，若出现严重感染需暂停治疗。此外，停药后可能发生溶血反弹，需至少监测8周。

佩格塔克目前尚未在国内上市也未被纳入医保，海外市场上规格为1080mg/20ml的佩格塔克价格大概在四千七百多美元。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html