佩格塔克作为一种靶向补体C3的抑制剂，通过调节补体级联的过度激活，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及C3肾小球病（C3G）/原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者提供了新的治疗选择。其长期使用效果与风险需从疾病机制、疗效持续性、感染风险及特殊人群管理等方面综合评估。

长期疗效的持续性

在PNH治疗中，Empaveli通过抑制C3及其活化片段C3b，同时控制血管外溶血（由C3b调理作用介导）和血管内溶血（由末端补体膜攻击复合体介导）。临床研究显示，长期使用Empaveli可显著提升血红蛋白水平，减少输血依赖。例如，部分患者在使用后血红蛋白水平稳定提升，且网织红细胞计数、乳酸脱氢酶（LDH）等溶血标志物持续改善。对于C3G/IC-MPGN患者，Empaveli通过减少C3片段在肾小球中的沉积，降低蛋白尿并稳定肾功能。研究显示，治疗六个月后，约半数患者蛋白尿减少≥50%，且肾功能稳定率显著高于安慰剂组，疗效在儿科患者中亦得到验证。

感染风险的长期管理

Empaveli的长期使用需警惕严重感染风险，尤其是由荚膜细菌（如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌、流感嗜血杆菌）引起的感染。补体系统是人体对抗病原体的关键防线，抑制C3可能削弱免疫防御能力。因此，患者需在用药前完成疫苗接种，并在治疗期间持续监测感染迹象。若必须紧急用药且疫苗接种不足两周，需联合抗菌药物预防。对于已发生严重感染的患者，需暂停Empaveli治疗直至感染控制。此外，长期用药者应随身携带患者安全卡，以便医疗人员快速识别感染风险并采取干预措施。

特殊人群的长期风险

育龄女性患者需严格避孕，因Empaveli可能对胎儿造成伤害，且药物可能通过母乳分泌，哺乳期女性应暂停哺乳。对于儿童患者，尤其是体重较低者，需根据体重调整剂量以平衡疗效与安全性。例如，体重35公斤以下的儿科患者首次剂量为540mg，维持剂量为648mg，需密切监测生长发育指标及肾功能变化。

溶血与血栓的长期监测

停药或剂量调整可能引发溶血反弹。例如，突然停用Empaveli可能导致LDH水平升高、血红蛋白下降，甚至血栓形成。因此，从C5抑制剂（如依库珠单抗）转换至Empaveli时，需过渡用药以避免溶血风险；若需停药，需密切监测至少八周，并在溶血复发时重新启动治疗。此外，长期用药者需定期评估血栓风险，尤其是合并其他促血栓因素（如长期卧床、遗传性易栓症）的患者。

耐药性与疗效衰减

尽管目前尚无明确证据表明Empaveli会普遍引发耐药，但个体差异可能导致疗效衰减。部分患者可能在长期用药后出现血红蛋白水平波动或输血需求增加，需通过调整剂量（如每三天给药）或联合其他疗法优化治疗。医生需根据患者反应制定个体化方案，并定期评估补体活性指标（如C3、C3b水平）以指导用药。

Empaveli的长期使用需在严格监测下进行，其疗效在控制溶血、降低蛋白尿及稳定肾功能方面具有显著优势，但感染风险、溶血反弹及特殊人群管理需重点关注。患者应与医疗团队保持密切沟通，定期完成疫苗接种、感染筛查及实验室检查，以最大化治疗获益并最小化风险。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html