艾伏尼布是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，而非传统化疗药物。其核心作用机制在于精准抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的活性，通过阻断肿瘤细胞的异常代谢途径实现“精准打击”。

IDH1基因突变常见于急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）及胆管癌等恶性肿瘤。正常情况下，IDH1酶参与细胞代谢过程，但突变后会导致致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）在细胞内大量堆积，干扰细胞正常分化并促进肿瘤生长。艾伏尼布通过特异性结合突变型IDH1酶，抑制其活性，显著降低2-HG水平，从而逆转肿瘤细胞的异常代谢状态，诱导细胞分化或凋亡。.

在适应症方面，艾伏尼布覆盖多类IDH1突变相关疾病。对于新诊断的AML患者，它可与阿扎胞苷联合使用，或作为单一疗法治疗75岁及以上成人，或因合并症无法接受强化诱导化疗的患者；对于复发或难治性AML及MDS患者，艾伏尼布能延长生存期并提高缓解率；在胆管癌领域，它适用于既往接受过治疗的局部晚期或转移性患者，通过控制疾病进展改善生活质量。

用药方式上，艾伏尼布为口服片剂，每日一次，每次500毫克，可与食物同服或单独服用，需在每天固定时间服用。其治疗周期持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性，对未出现疾病进展的患者，建议至少接受6个月治疗以充分观察临床反应。与传统化疗药物“广撒网”的杀伤模式不同，艾伏尼布仅针对携带IDH1突变的肿瘤细胞发挥作用，对正常细胞影响较小，因此副作用相对可控，常见不良反应包括恶心、腹泻、疲乏等，多为轻中度，通过剂量调整或对症支持治疗可有效管理。

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