2025年7月28日，Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准佩格塔克EMPAVELI（pegcetacoplan）作为首个用于治疗12岁及以上患者的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的药物，旨在减少患者蛋白尿，改善病情。以下从多个方面详细介绍这一重要进展：

一、疾病背景与患者需求

C3G和原发性IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，在美国约影响5000人。这类疾病病情呈渐进性发展，通常在诊断后五到十年内进展为肾衰竭，患者最终往往需要终身透析或肾移植。然而，移植后疾病复发率较高，进一步加重了患者的治疗负担。此前，针对这两种疾病的治疗手段极为有限，患者迫切需要新的有效疗法。

二、佩格塔克的显著疗效

佩格塔克的获批基于VALIANT III期研究的六个月积极结果，该研究在所有三个关键疾病指标上均展现出显著益处：

蛋白尿减少：研究达到主要终点，与安慰剂相比，接受EMPAVELI治疗的患者蛋白尿显著减少68%（p<0.0001）。蛋白尿是肾脏疾病的重要标志，其减少意味着肾脏损伤程度减轻，病情得到控制。

肾功能稳定：以估计肾小球滤过率（eGFR）衡量，与安慰剂组相比，接受EMPAVELI治疗的患者肾功能更稳定（p=0.03）。这表明佩格塔克有助于延缓肾功能衰退，降低患者进展至肾衰竭的风险。

C3染色减少：与安慰剂组相比，大多数接受EMPAVELI治疗的患者C3染色强度降低（p<0.0001）。其中，71%接受EMPAVELI治疗的患者C3染色强度降至零，表明C3沉积物已完全清除。C3沉积是导致肾脏炎症和损伤的关键因素，其清除有助于减轻肾脏病变。

三、广泛适用性与特殊人群受益

VALIANT研究的积极结果在患有C3肾病（C3G）和原发性IC-MPGN的青少年和成人患者，以及移植后复发的C3G患者中均得到证实。这表明EMPAVELI具有广泛的适用性，能够为不同年龄段和病情阶段的患者提供治疗选择，尤其是为儿童患者带来了新的希望，因为此前针对儿童C3G的治疗手段极为匮乏。

四、安全性得到充分证实

佩格塔克的安全性已得到充分证实，在所有获批适应症中累计超过2200患者年的随访数据。在VALIANT研究中最常见的不良反应（≥10%）包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。这些不良反应大多为轻度至中度，且通过适当的处理和管理，患者通常能够耐受并继续接受治疗。

五、治疗意义与未来展望

EMPAVELI的获批标志着在治疗罕见肾脏疾病方面取得了重要里程碑。它为C3G和原发性IC-MPGN患者提供了首个针对性治疗选择，有望改善患者的生活质量，延缓疾病进展，减少对透析和肾移植的依赖。随着EMPAVELI的广泛应用，预计将有更多患者从中受益，同时也为未来相关疾病的研究和治疗提供了新的方向和思路。

参考资料：更新于2025年7月28日https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-apellis-empavelir-pegcetacoplan-first-c3g-and