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塔奎妥单抗是一款创新型的双特异性抗体药物,专为治疗复发或难治性多发性骨髓瘤而研发。多发性骨髓瘤作为一种起源于浆细胞的恶性肿瘤,其特征在于骨髓内异常浆细胞不受控制地增殖,并产生大量单克隆免疫球蛋白,这些异常行为常导致骨骼破坏、贫血、高钙血症以及肾功能受损等一系列严重临床问题。尽管近年来蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及单克隆抗体等新型药物的逐步应用,为不少患者带来了预后改善的希望,但对于那些经历多线治疗后仍进展为复发或难治性多发性骨髓瘤的患者,尤其是伴有髓外疾病的情况,现有疗法往往难以取得持续缓解的效果。
塔奎妥单抗作为全球首款靶向CD3×GPRC5D的双特异性抗体药物,其独特的作用机制在于能够同时结合T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞表面的GPRC5D靶点。GPRC5D作为一种新型多发性骨髓瘤靶标,在多发性骨髓瘤细胞和非恶性浆细胞以及部分健康组织如皮肤和舌上皮细胞表面高度表达。通过精准激活T细胞对肿瘤细胞的杀伤作用,塔奎妥单抗实现了对肿瘤细胞的高效清除,为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了突破性的治疗选择。

在美国,塔奎妥单抗已获得食品药品监督管理局的加速批准,用于治疗那些已经接受过至少四种治疗方案,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及抗CD38单克隆抗体的成人复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。该药物被归类为孤儿药,彰显了其在治疗罕见病领域的独特价值。
塔奎妥单抗采用皮下注射的方式给药,这一设计旨在降低细胞因子释放综合征(CRS)的发生率和严重程度。在递增剂量方案中,所有剂量给药后,患者需住院观察48小时,以确保安全。其推荐剂量分为每周给药和每两周给药两种方案,具体剂量和给药间隔需根据患者的具体情况和医生的建议来确定。在用药前,患者需按照递增剂量方案,在每次服用塔奎妥单抗前1-3小时服用预处理药物,如皮质类固醇、抗组胺药和退烧药,以降低CRS的风险。
塔奎妥单抗的获批上市,为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。其独特的作用机制和显著的临床效果,使得该药物在多发性骨髓瘤治疗领域占据了一席之地。未来,随着研究的深入和临床经验的积累,塔奎妥单抗有望为更多患者提供更优化的治疗方案,进一步改善患者的预后和生活质量。
塔奎妥单抗已在国内正式获批上市,但目前尚未被纳入国家医保目录。鉴于其在国内获批上市的时间尚短,具体的市场售价还未确定。对于有需求的患者而言,除了等待国内价格公布,还可以考虑通过合法的海外购药途径获取该药物。据了解,海外市场上塔奎妥单抗主要有两种规格可供选择,分别是2mg/ml和40mg/ml,其中2mg/ml规格的售价约为854美元,而40mg/ml规格的则高达11293美元。参考资料:https://www.drugs.com/talvey.html
