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帕克替尼(pacritinib)在医药领域属于什么药

帕克替尼(pacritinib,商品名Vonjo)在医药领域被明确归类为一种靶向治疗药物,具体而言是一种口服的小分子激酶抑制剂。这一分类指明了它的核心作用机制、应用范畴以及它在现代肿瘤治疗中的角色。

从药理作用机制来看,帕克替尼通过精准地抑制细胞内的特定激酶来发挥作用。激酶是细胞内一类重要的信号传导蛋白,参与调控细胞的生长、增殖和存活等多种过程。在骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤中,某些关键的激酶信号通路会被异常激活,从而驱动疾病的进展。帕克替尼的设计目标就是抑制这些异常活跃的激酶,尤其是JAK2和FLT3等,干扰肿瘤细胞的生存信号,并可能同时作用于与疾病相关的炎症微环境。这种针对特定分子靶点的干预方式,使其有别于传统化疗药物,属于精准医疗范畴下的靶向治疗。

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该药物的适应症也清晰地体现了其作为靶向治疗药物的应用场景。它被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。骨髓纤维化是一种起源于造血干细胞的恶性疾病,而帕克替尼所针对的正是驱动该疾病发展的核心信号通路。它主要适用于那些血小板计数显著偏低的患者群体,这部分患者使用其他JAK抑制剂可能存在限制或风险,因此帕克替尼填补了这一特定临床需求。

在临床实践中,帕克替尼以口服片剂的形式给药,通常每日服用两次,用药方式相对便利。其靶向特性意味着治疗需要在专业血液科医生的指导下进行,医生会依据患者的具体病情、血象变化以及对药物的耐受情况来制定和调整治疗方案。治疗期间需要定期监测血常规、肝功能等指标,以评估疗效并管理潜在的副作用。

综上所述,帕克替尼是一种专门针对特定激酶靶点设计的口服靶向治疗药物,主要用于治疗伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者。它的出现为这部分患者提供了新的治疗选择,代表了在骨髓增殖性肿瘤治疗领域向着更精准、更个体化方向的发展。

 

参考资料:https://www.vonjohcp.com/sites/default/files/2024-09/prescribing-information.pdf

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