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米他匹伐，是一种创新药物，主要用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的成人溶血性贫血。这是一种罕见的遗传性疾病，由于制造丙酮酸激酶的基因发生突变，导致红细胞内能量不足，进而引发慢性溶血性贫血，患者常出现疲劳、黄疸、脾脏肿大等症状。
米他匹伐作为一种口服的丙酮酸激酶激活剂，通过变构结合丙酮酸激酶四聚体，增加其活性，从而改善红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。这一独特的作用机制使得米他匹伐成为同类首创的药物，也是第一个获批的疾病改善疗法，为PK缺乏症患者提供了新的治疗选择。
从化学结构上来看，米他匹伐具有特定的分子式和分子量，其结构经过精心设计，以确保能够与丙酮酸激酶有效结合并发挥激活作用。虽然具体的化学结构式涉及复杂的化学键和原子排列，但可以简化为一个由多个环状结构和官能团组成的复杂分子，这些结构共同赋予了米他匹伐独特的生物活性。
米他匹伐的出现，不仅填补了PK缺乏症治疗领域的空白，也为患者带来了新的希望。其口服给药的便利性，以及通过激活丙酮酸激酶来改善红细胞功能的创新机制，使得米他匹伐在临床上具有广阔的应用前景。
参考链接：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/pyrukynd-epar-product-information_en.pdf