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芦可替尼片是一种靶向药物,主要用于治疗骨髓纤维化这一骨髓增生性肿瘤疾病。骨髓纤维化会导致骨髓中纤维组织异常增生,破坏正常造血功能,引发贫血、脾脏肿大、乏力、盗汗等一系列症状,严重影响患者生活质量及生存期。
芦可替尼通过选择性抑制JAK1和JAK2激酶活性,阻断骨髓纤维化患者体内异常激活的JAK-STAT信号通路,从而发挥多方面的治疗作用。它能有效缩小因骨髓纤维化而肿大的脾脏,减轻脾脏对周围组织的压迫,缓解腹胀、腹部不适等症状;显著改善患者的体质性症状,如盗汗、乏力、体重下降等,提升患者日常活动能力及精神状态;还能调整外周血液中的红细胞、白细胞和血小板水平,改善贫血状况,降低感染及出血风险。

对于中高危骨髓纤维化患者,芦可替尼可延长生存期,提高总体生存率。不过,其疗效受疾病类型、基因突变情况、病情阶段等因素影响。原发性骨髓纤维化患者通常反应较好,而继发性骨髓纤维化患者,若原发病未得到有效控制,芦可替尼疗效可能受限。存在JAK2基因突变的患者,对芦可替尼反应更佳。在疾病早期,芦可替尼可能有效控制病情进展,延缓骨髓纤维化进程;晚期患者则可能需要联合其他治疗方法。
治疗期间,患者需定期监测全血细胞计数、肝肾功能等指标,医生会根据疗效和耐受性调整剂量,以确保治疗安全有效。
参考资料:https://www.jakafi.com/jakafi-prescribing-information
