戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗特定类型杜氏肌营养不良的创新药物。杜氏肌营养不良是一种因基因缺陷导致的严重遗传性肌肉疾病，患者会随年龄增长出现进行性的肌肉无力和萎缩。戈洛迪森所针对的，是那些体内DMD基因存在特定突变、且这种突变可通过其作用机制实现“第53号外显子跳跃”的患者群体。通过这种精准的基因干预，该药物旨在帮助这部分患者的身体产生一种功能部分恢复的抗肌萎缩蛋白，从而在理论上可能延缓疾病的自然进程。
然而，关于该药物能否通过中国国家基本医疗保险进行费用报销，答案目前是否定的。最关键的原因在于，戈洛迪森尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准，因此并未在国内地区正式销售。根据我国现行的医保政策，一款药品要被纳入国家或地方医保报销目录，其基本前提是必须已在国内合法注册并上市。由于戈洛迪森未满足这一根本条件，患者在国内暂时无法无法通过医保渠道为其支付费用。

该药物的原研生产厂家为美国的萨雷普塔公司。这是一家专注于开发罕见病精准疗法的生物制药企业。在已获批上市的国家和地区，如美国，戈洛迪森作为一款用于治疗罕见病的药物，其定价相对较高，每盒的市场价格约在一千多美元的水平。
从治疗效果的层面看，戈洛迪森代表了一种针对特定基因亚型DMD患者的靶向治疗思路。作为反义寡核苷酸药物，其设计目标是针对疾病的根本遗传病因进行干预。对于符合其严格适应症的患者而言，它提供了一种旨在改变疾病潜在进程的可能性，而不仅仅是缓解症状。该药物需在专业医疗监护下，通过每周一次的静脉输注进行长期治疗，并在用药前后对患者的肾功能等指标进行密切监测。

综上所述，戈洛迪森目前尚不能通过中国医保报销，主要原因系其未在国内上市。对于国内符合其基因适应症的患者家庭，若考虑寻求此治疗，将面临自费从海外获取药物的经济压力与合规挑战，并需在专业医生的全面评估与指导下审慎决策。未来其能否进入中国市场并纳入医保，取决于该药是否向中国监管部门提交申请并获得批准，以及后续是否能够通过国家医保药品目录调整的谈判。

参考资料：https://reference.medscape.com/drug/vyondys-53-golodirsen-1000334