ADAMTS13重组蛋白酶是一种人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶，作为全球首个获批用于先天性血栓性血小板减少症（cTTP）的酶替代疗法（ERT）药物，它通过精准补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，有效阻断血栓形成，为成人和儿童患者提供长期、稳定的治疗方案。

一、核心适应症：先天性血栓性血小板减少症（cTTP）

cTTP是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病，因ADAMTS13酶活性缺失导致血管性血友病因子（vWF）多聚体无法分解，形成微血管血栓，引发血小板减少、溶血性贫血及神经损伤等症状。Adzynma通过替代治疗，恢复vWF正常分解功能，从根源上改善疾病进程。

二、预防性治疗：降低血栓风险

适用人群：确诊cTTP的患者，尤其是反复发作或存在严重并发症风险者。

用药方案：每2周静脉注射一次，剂量40 IU/kg，输注速率2-4 mg/分钟；根据临床反应可调整为每周一次，剂量不变。

治疗目标：维持ADAMTS13酶活性，预防血栓事件，减少急性发作频率。

三、按需治疗：应对急性发作

适用场景：患者出现急性溶血、血小板减少或神经症状时。

用药方案：首日40 IU/kg，次日20 IU/kg，第三日起15 IU/kg/日，持续至症状缓解后2天，输注速率2-4 ml/分钟。

治疗目标：快速控制血栓形成，缓解急性症状，缩短病程。

总之

Adzynma凭借其精准的酶替代机制与灵活的用药方案，成为cTTP患者预防与治疗的核心药物。其静脉注射剂型与剂量调整空间，进一步满足了不同年龄段、不同病情患者的个性化需求。

关键词标签：Adzynma、ADAMTS13重组蛋白酶、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、预防性治疗、按需治疗

参考资料：https://content.takeda.com/?contenttype=PI&product=ADZ&language=ENG&country=USA&documentnumber=1