ADAMTS13重组蛋白酶是一种创新型酶替代疗法药物，作为全球首个获批用于治疗先天性血栓性血小板减少症（cTTP）的重组ADAMTS13蛋白酶，它通过精准补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，有效分解血管性血友病因子（vWF）多聚体，阻断微血管血栓形成，从而改善血小板减少、溶血性贫血及神经损伤等典型症状。该药物适用于成人和儿童患者的预防性治疗及急性发作时的按需治疗，为cTTP患者提供了长期、稳定的治疗选择。

Adzynma的用法严格限定为静脉注射，需在复溶后使用。复溶过程需遵循无菌操作原则，将冻干粉末与稀释剂混合后轻轻摇晃至完全溶解，溶液应为透明无色，若出现颗粒或变色则禁止使用。复溶后的溶液需在3小时内使用完毕，避免污染或活性降低。

在推荐剂量方面，Adzynma根据治疗目标分为预防性治疗和按需治疗两种方案。预防性治疗旨在降低血栓事件风险，适用于病情稳定或反复发作的患者。推荐剂量为每2周静脉注射一次，每次40 IU/kg体重，输注速率为2-4 mL/分钟。根据患者的临床反应或既往用药方案，剂量频率可调整为每周一次，但单次剂量仍为40 IU/kg。这一灵活调整机制充分考虑了个体差异，确保治疗的安全性与有效性。

按需治疗则针对急性发作患者，需快速控制血栓形成并缓解症状。治疗方案为分阶段给药：首日剂量40 IU/kg，次日剂量减半至20 IU/kg，第三日起每日15 IU/kg，持续用药直至急性症状缓解后两天。输注速率同样控制在2-4 mL/分钟，以确保药物平稳发挥作用。这一方案通过阶梯式剂量调整，既保证了疗效，又降低了过量用药的风险。

Adzynma的剂量计算基于患者体重，需使用药瓶上标注的实际效价（而非标称效价）进行精确换算。对于需多瓶配药的患者，每瓶均需独立复溶，并通过专用装置混合后输注，避免交叉污染。此外，药物在2℃至8℃下可冷藏保存36个月，复溶后若未立即使用，可在室温（不超过30℃）下保存3小时，逾期需丢弃，以确保活性成分稳定。

总之，Adzynma作为cTTP领域的突破性药物，通过精准的酶替代机制与个性化的剂量方案，为患者提供了安全、有效的治疗选择。其静脉注射剂型与灵活的用药调整空间，进一步满足了不同年龄段、不同病情患者的需求，成为cTTP管理的重要里程碑。

关键词标签：Adzynma、ADAMTS13重组蛋白酶、先天性血栓性血小板减少症、cTTP、酶替代疗法、预防性治疗、按需治疗、静脉注射、用法用量

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma