【药品基本信息】
通用名称：依鲁司他/依利格鲁司
英文名称：eliglustat
商品名称：CERDELGA

【适应症】
依利格鲁司是一种处方药，用于长期治疗戈谢病1型（GD1）成人患者。这些患者需经美国FDA批准的检测确定为CYP2D6快代谢型（EM）、中间代谢型（IM）或慢代谢型（PM）。医生会通过相关检测确认患者代谢类型，以确保依利格鲁司的适用性。

【用法用量】
戈谢病成人常用剂量根据CYP450 2D6代谢状态调整：

快代谢者（EM）：口服84 mg，每日两次；

中代谢者（IM）：口服84 mg，每日两次；

慢代谢者（PM）：口服84 mg，每日一次。

【药理作用】
依利格鲁司通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，减少戈谢细胞内葡萄糖神经酰胺的积累，从而改善戈谢病患者的临床症状。其作用机制基于对特定代谢通路的干预，旨在纠正因酶缺乏导致的底物堆积。

【不良反应】
依利格鲁司治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.头痛

2.疲劳

3.恶心

4.腹痛

5.腹泻

6.背痛
其中，肝功能异常是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测肝功能指标，如出现皮肤或眼白发黄、尿液颜色加深等症状应立即就医。多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
依利格鲁司与某些药物可能产生重要相互作用：

1.CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑）可能增加依利格鲁司的血药浓度；

2.CYP3A4强效诱导剂（如利福平、苯妥英）可能降低依利格鲁司的血药浓度；

3.胃酸抑制剂（如质子泵抑制剂）可能减少依利格鲁司的吸收；

4.延长QT间期的药物（如某些抗心律失常药）合用时需谨慎评估风险。
患者在服用依利格鲁司期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：需根据肝功能损害程度调整剂量或禁用；

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用；

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量；

4.儿童：安全性和有效性尚未确立；

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后4周内应采取有效避孕措施；

6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药。

【储存条件】
依利格鲁司应储存在25°C以下的干燥环境中，允许短期（不超过30天）储存于30°C条件下。避免阳光直射，保持药品在原包装中，防止受潮。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应评估患者的基础肝功能和代谢类型；

2.治疗期间定期监测肝功能、心电图和电解质水平；

3.出现严重腹泻或呕吐时应及时就医，避免脱水；

4.手术前至少14天应暂停用药，以减少伤口愈合问题；

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施；

6.避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，可能影响药物代谢；

7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。

依利格鲁司作为戈谢病1型的重要治疗选择，为患者提供了改善生活质量的希望。患者在使用过程中应密切配合医生的治疗监测计划，及时报告任何不适症状，以获得最佳的治疗效果。随着对疾病认知的深入，更多患者将能够受益于这一靶向治疗药物。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Eliglustat