依鲁司他（Eliglustat）是一种用于长期治疗特定类型戈谢病的口服药物。它适用于治疗经基因检测确认的、属于CYP2D6快代谢型、中间代谢型或慢代谢型的1型戈谢病成年患者。该药物作为一种特异性酶抑制剂，旨在从疾病发生的核心机制入手，减少葡萄糖脑苷脂在体内的异常蓄积，从而有助于改善相关症状，为这类患者提供了除酶替代疗法之外的另一种重要的口服治疗选择。

关于该药物的治疗效果，其目标在于通过持续用药，长期稳定地控制病情发展。对于符合适应症的患者，坚持规范使用有助于管理与戈谢病相关的临床症状，改善患者的长期健康状况。作为一种需要长期使用的疾病修饰治疗，其疗效的体现与患者个体情况、治疗的持续性以及定期的医疗监测密切相关。

在市场价格方面，依鲁司他的情况较为特殊。目前，该药物尚未获得在中国大陆地区的上市许可，因此并未纳入国家医保目录，国内的正规医院药房无法直接提供此药。目前依鲁司他原研药在部分海外市场有售，原研版海外规格为84*56粒，价格大概在200000元左右。这一价格会因具体地区以及汇率波动等而有所变化。值得注意的是，截至目前，全球范围内尚未有已获批上市的仿制版本，这意味着患者的用药选择目前仅限于原研药。

对于有治疗需求的患者而言，获取和使用依鲁司他需要极为审慎。首先，也是最关键的一点是，患者必须在具备戈谢病诊疗经验的专科医生指导下，完成必需的CYP2D6基因型检测，以严格确认自身是否属于该药物适用的代谢类型。这是用药安全有效的首要前提。其次，鉴于该药未在国内上市，患者如需从海外获取，必须通过合法、正规的渠道，并充分认识到其中涉及的药物质量、运输合规、处方有效性以及高昂费用等多重风险与挑战。自行通过非正规渠道获取药物存在重大安全隐患。最后，即使成功获得药物，也必须严格遵循医嘱确定的剂量方案（每日一次或两次）服用，并定期返回医院进行全面的疗效与安全性评估，切不可自行调整或中断治疗。

总而言之，依鲁司他作为一款针对特定基因型戈谢病患者的创新口服药物，其海外原研药价格极为昂贵，且尚未进入中国市场。对于国内患者，当前最合理的做法是在专科医生的全面评估与指导下，探讨所有可行的治疗方案。任何寻求境外购药的考虑，都必须在充分了解并能够承担相关风险的前提下，以合法合规的方式进行，并始终将专业医疗监督置于核心位置。

参考资料：https://www.drugs.com/cerdelga.html