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瑞维美尼是一种口服小分子靶向治疗药物,属于全球首款获批的Menin抑制剂类别。它由Syndax制药公司研发,通过阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白(或NPM1突变相关转录复合物)的相互作用,抑制白血病相关基因(如HOX、MEIS)的异常激活,从而阻断白血病细胞的增殖信号通路,诱导其分化或凋亡。这一机制为复发或难治性急性白血病患者提供了全新的治疗选择,尤其针对传统化疗无效或预后极差的基因突变型白血病(如KMT2A易位或NPM1突变)。

瑞维美尼的适应症覆盖两类高危白血病患者:一是携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病(包括急性髓系白血病AML和急性淋巴细胞白血病ALL),适用于1岁及以上成人和儿童;二是携带NPM1突变的复发或难治性AML患者,且无其他满意治疗方案。用药前需通过基因检测确认突变类型,治疗期间需密切监测心电图(ECG)和电解质水平,以管理可能出现的QT间期延长或分化综合征等不良反应。其剂量根据患者体重和是否联用强效CYP3A4抑制剂动态调整,需严格遵循医嘱用药。
总之,瑞维美尼作为Menin抑制剂的代表药物,通过精准靶向白血病细胞的增殖机制,为特定基因突变型急性白血病患者带来了突破性治疗希望。其独特的口服给药方式和个体化剂量方案,进一步提升了治疗的可及性与安全性。
关键词标签:瑞维美尼、REVUFORJ、Menin抑制剂、KMT2A易位、NPM1突变、复发或难治性急性白血病、靶向治疗、用法用量
参考资料:https://www.drugs.com/revuforj.html
