泊那替尼是一种第三代口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断BCR-ABL融合蛋白及多种促癌激酶（如VEGFR、PDGFR）的活性，抑制肿瘤细胞增殖。其核心优势在于能克服T315I突变导致的耐药性，为传统治疗无效的血液肿瘤患者提供关键治疗选择。以下从适应症、用法用量、服药周期及使用限制四方面展开介绍：

一、适应症范围

费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）

新诊断患者：需与化疗联合使用，作为初始治疗方案的一部分。

复发/难治患者：适用于无其他激酶抑制剂可用，或携带T315I突变的患者，采用单药治疗。

慢性髓性白血病（CML）

慢性期（CP）：针对至少两种激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。

加速期（AP）/急变期（BP）：无其他激酶抑制剂可选时使用。

T315I突变阳性：覆盖CML全分期（CP/AP/BP），是唯一获批针对该突变的治疗药物。
使用限制：明确禁止用于新诊断的CP-CML患者，以避免过度治疗风险。

二、标准用法用量

CML慢性期（CP）

初始剂量：每日口服45mg，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

剂量调整：当BCR-ABL1活性水平降至≤1%时，可减量至每日15mg维持治疗。

反应减弱处理：若疗效减弱，可恢复至原耐受剂量（30mg或45mg/日）；若3个月内无改善，需停药。

CML加速期/急变期（AP/BP）及Ph+ ALL

初始剂量：统一为每日45mg口服，根据病情进展或毒性反应调整剂量。

剂量调整原则：优先保障疗效，同时密切监测不良反应（如动脉闭塞、肝毒性）。

三、服药周期与监测

长期治疗：泊那替尼需持续用药直至疾病进展或出现严重毒性，不可自行停药。

定期评估：每3个月检测BCR-ABL1转录本水平，评估分子学反应；每6个月进行影像学检查（如CT、MRI）监测病灶变化。

毒性管理：用药期间需严格监测血压、血脂、肝功能及心电图，出现3级以上不良反应（如高血压、胰腺炎）时需暂停用药并调整剂量。

四、关键使用限制

禁忌人群：新诊断的CP-CML患者、对泊那替尼成分过敏者、严重动脉闭塞性疾病患者。

药物相互作用：避免与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联用，以防血药浓度异常。

特殊人群：妊娠期女性禁用（可能致畸）；哺乳期女性用药期间需停止哺乳。

总结

泊那替尼作为耐药血液肿瘤的“救命药”，其精准的剂量调整策略和严格的适应症把控是保障疗效与安全性的核心。患者需在血液专科医生指导下用药，定期监测并主动报告不良反应，以实现个体化治疗目标。
关键词标签：泊那替尼、普纳替尼、Ph+ ALL、CML、T315I突变、用法用量、剂量调整、耐药治疗

参考资料：https://www.goodrx.com/iclusig/what-is?srsltid=AfmBOopeY5Uek61XoSl_JpBii5_8rcVrZLKXs926AHjsgVwYxF6_fk15