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在血液系统恶性肿瘤的治疗领域,阿扎胞苷片(Azacitidine,商品名为ONUREG)是一种备受关注的药物,为特定患者群体带来了新的治疗希望。
适应症与作用机制
阿扎胞苷片主要适用于接受强化诱导化疗后达到首次完全缓解(CR)或伴有不完全血细胞计数恢复的完全缓解(CRi)的急性髓系白血病成年患者,且这些患者因各种原因无法完成强化根治性治疗。从作用机制来看,它属于去甲基化药物。在正常细胞中,DNA的甲基化模式对于基因的正常表达起着关键调控作用。而在急性髓系白血病细胞中,存在异常的DNA甲基化情况,这会导致一些抑癌基因等关键基因被沉默,无法正常发挥作用,进而促使细胞异常增殖、分化受阻,引发白血病。阿扎胞苷片能够干扰DNA的甲基化过程,逆转这种异常的甲基化状态,重新激活被沉默的基因,恢复细胞正常的生长调控机制,抑制白血病细胞的生长和增殖,从而达到治疗疾病的目的。

治疗效果
对于符合适应症的患者而言,阿扎胞苷片在持续治疗中发挥着重要作用。它可以帮助患者维持缓解状态,延缓疾病的进展,提高患者的生活质量,延长生存时间。许多患者在使用阿扎胞苷片后,能够继续保持相对稳定的状态,减少因疾病复发而带来的痛苦和风险。
常见副作用情况
然而,如同其他药物一样,阿扎胞苷片也可能带来一些副作用。在胃肠道方面,部分患者会出现恶心、呕吐的症状。这通常在治疗初期较为明显,可能与药物对胃肠道黏膜的刺激有关,影响消化功能的正常运转,导致患者食欲下降。血液系统也容易受到影响,患者可能出现贫血,表现为面色苍白、头晕、乏力等,这是因为药物抑制了骨髓的造血功能,使得红细胞的生成减少。同时,白细胞数量也可能降低,患者的免疫力随之下降,更容易受到细菌、病毒等病原体的侵袭,增加感染的风险。血小板减少也是可能出现的情况,患者身上可能会出现瘀斑、出血点,甚至发生鼻出血、牙龈出血等。此外,少数患者还会感到疲劳感加重,这种疲劳并非普通的身体疲倦,而是全身性的,即便经过充分休息也难以缓解,严重影响患者的日常生活和活动能力。
副作用应对方式
针对这些副作用,也有相应的应对方法。对于恶心、呕吐,在前两个疗程,每次服用阿扎胞苷片前30分钟服用止吐药,能有效缓解症状。若两个疗程后未出现恶心呕吐,则可停止预防性用药。当出现血液系统副作用时,医生会根据具体情况采取相应的措施,如使用促进血细胞生成的药物等。对于疲劳感加重的患者,要注意休息,避免过度劳累,适当进行一些轻松的活动,保持良好的心态。
阿扎胞苷片为急性髓系白血病患者提供了一种重要的治疗选择,虽然可能存在一些副作用,但通过合理的应对措施,可以在控制疾病的同时,尽可能减轻副作用对患者的影响,帮助患者更好地应对疾病。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-onureg-azacitidine-tablets-acute-myeloid-leukemia
