瑞维美尼是由美国Syndax制药公司研发的全球首款口服小分子Menin抑制剂，专为治疗特定基因突变型急性白血病设计。其通过阻断Menin蛋白与KMT2A（MLL）融合蛋白的相互作用，抑制白血病相关基因（如HOXA、MEIS）的异常激活，从而阻断白血病细胞的增殖通路，为复发或难治性急性白血病患者提供了突破性靶向治疗选择。

一、核心适应症与作用机制

KMT2A易位型急性白血病
瑞维美尼的核心适应症为携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病，包括急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。KMT2A易位是一种常见的基因异常，尤其在婴儿急性白血病中高发，其通过激活致癌转录程序促进白血病细胞恶性增殖。瑞维美尼通过精准阻断Menin-KMT2A相互作用，关闭异常基因表达，诱导白血病细胞分化或凋亡，恢复正常造血功能。

NPM1突变型急性髓系白血病
2025年，瑞维美尼进一步获批用于治疗携带NPM1突变且无其他满意治疗方案的复发或难治性AML患者。NPM1突变是AML最常见的基因异常之一，瑞维美尼通过恢复正常的基因表达谱，促进白血病细胞分化或死亡，为这类高危患者提供了新的治疗选择。

二、临床治疗优势

突破传统化疗瓶颈
传统化疗对复发或难治性急性白血病的缓解率有限，且易产生耐药性。瑞维美尼作为靶向药物，直接针对疾病根源，对野生型细胞损伤较小，显著提高了治疗的安全性和耐受性。

延长生存期与改善生活质量
临床试验显示，瑞维美尼可显著延长患者的无进展生存期和总生存期，部分患者生存期超过20个月。同时，其通过诱导白血病细胞分化，减少了对正常造血功能的抑制，降低了输血依赖和感染风险，改善了患者的生活质量。

口服给药便捷性
瑞维美尼为口服制剂，患者可在家中自行服药，避免了频繁住院和静脉注射的不便，尤其适合长期维持治疗。

三、特殊人群适用性

儿童患者
瑞维美尼适用于1岁及以上儿童患者，其疗效和安全性已通过临床试验验证。对于儿童患者，需定期监测骨骼发育（如骨龄），以确保治疗的安全性。

老年患者
老年患者使用瑞维美尼时需密切监测心电图和电解质水平，尤其是QT间期延长和水肿的发生率可能较高，但总体耐受性良好。

总之，瑞维美作为全球首款Menin抑制剂，通过精准阻断Menin-KMT2A相互作用，为KMT2A易位型和NPM1突变型急性白血病患者提供了突破性治疗选择。其口服给药的便捷性、显著的临床疗效和可控的安全性，使其成为复发或难治性急性白血病治疗领域的重要里程碑。
关键词标签：瑞维美尼、REVUFORJ、Menin抑制剂、KMT2A易位、NPM1突变、急性白血病、靶向治疗、口服给药、生存期延长、安全性

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-npm1-mutation