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玛伐凯泰(mavacamten,商品名为迈凡妥)是一种用于治疗特定类型心肌病的口服靶向药物。其适应症是用于治疗患有纽约心脏协会心功能分级为II至III级的成人梗阻性肥厚性心肌病,旨在改善患者的活动能力和相关症状。该药物通过直接作用于心肌细胞的收缩蛋白,旨在改善心脏的舒张功能,减少左心室流出道的梗阻,从而缓解由该病理生理改变引发的一系列临床症状。
对于“是否需要患者终身服用”这一问题,目前并无统一的、适用于所有患者的明确答案。该药物的临床应用方案强调个体化和剂量滴定。通常治疗从较低的起始剂量开始,随后医生会根据定期的、特定的心脏超声检查结果以及患者的症状和耐受情况,在几个预设的剂量水平中进行谨慎调整,以找到适合该患者个体的“最低有效维持剂量”。这种个体化滴定模式是治疗的核心环节。
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因此,玛伐凯泰的长期治疗策略,其目标是找到并维持一个能够有效控制症状、改善心脏功能状态且患者耐受良好的剂量。在这种模式下,只要治疗持续带来明确的临床获益(如症状改善、活动能力提升且心脏超声参数稳定在目标范围),并且没有出现不可耐受的副作用或严重的禁忌情况,通常建议患者继续进行长期维持治疗。中断或停止治疗的决定必须由主治心脏科医生在全面评估后审慎做出,并需要严密的医疗监测,因为突然停药可能导致疾病状态的反弹或加重。
同时,患者必须理解,该药物主要是对症和功能改善治疗,旨在长期管理和控制疾病,而非彻底根治已形成的心肌结构性改变。因此,对于大多数有治疗反应的患者而言,长期乃至终身的维持治疗,是管理这种慢性、进展性疾病的一种预期模式,以期持续获得生活质量的改善和疾病进展的延缓。
综上所述,虽然“终身服用”不是一个绝对的强制要求,但玛伐凯泰针对梗阻性肥厚性心肌病的治疗性质决定了它通常需要长期乃至终身的维持用药,以确保持续的临床获益。具体的治疗时长和方案,完全取决于患者个体对药物的持续反应、耐受性以及定期的专业评估结果。任何关于开始、调整或停止治疗的决定,都必须在经验丰富的心脏病专科医生的严密指导和监测下进行。
参考链接:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK594405/
