培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）是一种口服的选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，用于治疗携带特定FGFR基因变异的晚期胆管癌和骨髓/淋巴肿瘤。该药物已在中国上市，但尚未纳入医保，其市场价格是患者及家庭关注的核心问题之一。

适应症与治疗定位

佩米替尼主要用于治疗两类特定患者：

1.晚期胆管癌：适用于既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

2.骨髓/淋巴肿瘤：用于治疗携带FGFR1重排的复发或难治性成人患者。

治疗效果与临床价值

对于符合基因条件的患者，佩米替尼显示出明确的治疗价值：

1.靶向治疗：精准抑制FGFR信号通路，控制肿瘤生长。

2.临床缓解：有助于实现肿瘤缩小或稳定，延长疾病控制时间。

3.口服便利：为晚期患者提供了便捷的居家治疗选择。

国内市场价格情况

佩米替尼已经在国内上市，但遗憾的是，它还未被纳入医保范围。目前，市场上出售的规格有4.5mg*14片和9mg*14片两种，价格区间大致在2-5万人民币每盒。而在海外市场，以13.5mg14片的规格为例，每盒的售价可能高达7万人民币以上。消费者在海外还可以选择购买佩米替尼的仿制药。这种药品的成分与原研药相似。例如，老挝卢修斯制药生产的4.5mg*14片规格，每盒的售价仅需7百元左右人民币。

购买注意事项

对于考虑使用佩米替尼的患者，建议重点关注以下方面：

1.基因检测先行：用药前必须通过规范检测确认FGFR2融合/重排（胆管癌）或FGFR1重排（骨髓/淋巴肿瘤）。

2.正规渠道购药：应通过国内正规医院药房凭处方购买，确保药品质量与来源可靠。

3.审慎选择海外药：如考虑海外仿制药，务必通过合法可靠渠道，并自行承担质量、运输及无法医保报销的风险。

4.规范用药与监测：严格遵循每日一次、服药14天停7天的周期方案，并定期复查血磷、视力及肝功能等指标。

5.费用规划：鉴于价格昂贵且未入医保，需提前做好全面的经济规划。

佩米替尼在国内的市场价格约为每盒2-5万元，且需完全自费。它为特定基因突变的晚期癌症患者提供了重要的靶向治疗选择，但高昂的费用是现实挑战。在专业医生指导下，通过正规渠道获取并规范用药，是实现治疗获益的基础。

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参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Pemigatinib