伏昔尼布是首款获美国FDA批准的IDH1/IDH2双靶点抑制剂，由施维雅（Servier Pharmaceuticals）公司研发，于2024年8月6日正式上市，为特定类型的脑胶质瘤患者提供了突破性治疗选择。该药物通过精准抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的突变活性，阻断肿瘤细胞代谢异常的关键通路，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而抑制肿瘤生长并诱导分化，显著延长患者无进展生存期。

其核心适应症为12岁及以上、携带IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，且需已完成活检、次全切除或大体全切除等手术治疗。这类低级别胶质瘤虽生长缓慢，但易复发且可能进展为高级别肿瘤，传统治疗手段有限，而伏昔尼布的出现填补了术后辅助治疗的空白。研究显示，该药物可穿透血脑屏障，在肿瘤组织中达到有效浓度，直接作用于病灶，同时减少对正常细胞的损伤，降低传统化疗的副作用风险。

用药方案根据体重差异化设计：成人及体重≥40公斤的儿童每日口服40mg，体重＜40公斤的儿童每日口服20mg，可随餐或空腹服用，无需调整剂量。这种灵活的给药方式提高了患者依从性，尤其适合需长期治疗的儿童及青少年群体。用药期间需定期监测肝功能、电解质及心电图，部分患者可能出现头痛、疲劳、恶心等轻微不良反应，多数可通过对症处理缓解。

作为全球首款针对IDH突变低级别胶质瘤的靶向药物，伏昔尼布的获批标志着脑肿瘤治疗从“组织学分类”向“分子分型”的精准医疗转型。其独特的作用机制不仅为患者提供了新的生存希望，也为后续联合治疗策略的探索奠定了基础。

总之，伏昔尼布凭借其双靶点抑制、血脑屏障穿透性及差异化剂量设计，成为IDH突变低级别胶质瘤术后辅助治疗的重要里程碑，显著改善了患者预后与生活治疗。随着临床应用的推广，其长期疗效与安全性数据将进一步优化治疗规范，为脑肿瘤精准治疗提供新方向。

关键词标签：伏昔尼布、VORANIGO、IDH1/IDH2抑制剂、星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、脑胶质瘤、靶向治疗、FDA批准、用法用量

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