2020年4月17日，美国食品药品监督管理局批准图卡替尼（Tucatinib）与曲妥珠单抗和卡培他滨联合用于晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者，包括脑转移患者，这些患者在转移背景下接受了一种或多种先前基于抗HER2的方案。

这项审查是在Orbis项目下进行的，该项目是FDA肿瘤学卓越中心的一项倡议。Orbis项目为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。美国FDA、澳大利亚治疗用品管理局、加拿大卫生部、健康科学管理局(新加坡)和瑞士医学中心(瑞士)合作进行了此次审查。

HER2CLIMB试验(NCT02614794)证明了疗效，该试验招募了612名HER2阳性转移性乳腺癌患者，这些患者之前接受过曲妥珠单抗、pertuzumab和ado-曲妥珠单抗emtansine治疗。患者接受每日两次300 mg的图卡替尼加曲妥珠单抗和卡培他滨(图卡替尼组，n=410)或安慰剂加曲妥珠单抗和卡培他滨(对照组，n=202)。

主要终点是无进展生存期(PFS )，通过审查评估，在最初的480名随机患者中进行评估。接受图卡替尼治疗的患者的中位无瘤生存期为7.8个月(95% CI: 7.5，9.6)，而对照组的患者为5.6个月(95% CI: 4.2，7.1)(HR 0.54；95%可信区间:0.42，0.71；p<0.00001)。

在所有随机分组的患者中评估了额外的疗效结果指标，包括总生存期(OS)、有脑转移史或存在脑转移的患者中的PFS以及确认的客观缓解率(ORR)。

图卡替尼组患者的中位OS为21.9个月(95% CI: 18.3，31.0)，而对照组患者的中位OS为17.4个月(95% CI: 13.6，19.9)(HR:0.66；95% CI: 0.50，0.87；p=0.00480)。图卡替尼组基线脑转移患者的中位无瘤生存期为7.6个月(95% CI: 6.2，9.5)，而对照组为5.4个月(95% CI: 4.1，5.7)(HR:0.48；0.34, 0.69;p<0.00001)。

可测量疾病患者的确认ORR分别为40.6% (95% CI: 35.3，46.0)和22.8% (95% CI: 16.7，29.8)(p = 0.00008)。

最常见的不良反应(≥ 20%的患者)为腹泻、掌跖红细胞感觉异常、恶心、疲劳、肝毒性、呕吐、口腔炎、食欲下降、腹痛、头痛、贫血和皮疹。图卡替尼还会导致严重的腹泻和肝毒性。

推荐的图卡替尼剂量为300 mg，每日两次口服，与曲妥珠单抗(标准剂量)和卡培他滨(1000 mg/m2在21天周期的第1-14天每天口服给药两次)直到疾病进展或不可接受的毒性。

图卡替尼目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，如果需要购买图卡替尼只能通过国外购买渠道进行购买。国外图卡替尼有原研药和仿制药，原研药是西雅图遗传学公司原版原研药，价格十分高昂，高达82500元左右，普通家庭根本无法承受。仿制药主要是孟加拉仿制药，价格比原研药便宜十几倍，价格在6000元左右，且原研药同仿制药药物成分基本一致。