【药品基本信息】
通用名称：司美替尼
英文名称：Selumetinib
商品名称：KOSELUGO/科赛优

【适应症】
司美替尼用于治疗成人和1岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1），这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

【用法用量】
司美替尼的推荐剂量基于体表面积（BSA），为25mg/m²，每天口服两次（大约每12小时一次），直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。通常需空腹服用，每次给药前2小时或每次给药后1小时避免进食。具体剂量调整如下：

1.体表面积低于0.55m²：无剂量建议；

2.体表面积0.55-0.69m²：早上口服20mg，晚上10mg；

3.体表面积0.7-0.89m²：每日两次口服20mg；

4.体表面积0.90-1.09m²：每日两次口服25mg；

5.体表面积1.1-1.29m²：每日两次口服30mg；

6.体表面积1.30-1.49m²：每日两次口服35mg；

7.体表面积1.50-1.69m²：每日两次口服40mg；

8.体表面积1.70-1.89m²：每日两次口服45mg；

9.体表面积1.9m²或更高：每日两次口服50mg。

【药理作用】
司美替尼是一种MEK抑制剂，通过抑制MEK（丝裂原活化蛋白激酶激酶）的活性，阻断下游信号通路（如RAS-RAF-MEK-ERK通路），从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。这一机制对NF1相关丛状神经纤维瘤的治疗具有针对性，因其发病与RAS通路异常激活密切相关。

【不良反应】
司美替尼治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.皮肤反应（如皮疹、干燥、瘙痒）；

2.胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻、腹痛）；

3.眼部问题（如视网膜静脉阻塞、视力模糊）；

4.肌肉骨骼疼痛；

5.疲劳；

6.心脏问题（如左心室功能不全）。
其中，心脏问题和眼部问题是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测血压、肝功能、心电图及眼科检查，如出现严重头痛、视力模糊、皮肤或眼白发黄等症状应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
司美替尼与某些药物可能产生重要相互作用：

1.CYP3A4强效抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）可能显著增加司美替尼的血药浓度；

2.CYP3A4强效诱导剂（如利福平、卡马西平）可能降低司美替尼的血药浓度；

3.胃酸抑制剂（如奥美拉唑）可能减少司美替尼的吸收；

4.可能延长QT间期的药物（如某些抗心律失常药）合用时需谨慎。
患者在服用司美替尼期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：中度肝功能损害患者应谨慎使用，重度肝功能损害患者禁用；

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需谨慎使用；

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量；

4.儿童：1岁及以上儿童按体表面积调整剂量；

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后4周内应采取有效避孕措施；

6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药。

【储存条件】
司美替尼应储存在30°C以下的干燥环境中，避免阳光直射。保持药品在原包装中，防止受潮。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应评估患者的基础血压、肝功能和心电图；

2.治疗期间定期监测血压、肝功能、甲状腺功能和眼科情况；

3.出现严重腹泻或呕吐时应及时就医，避免脱水；

4.手术前至少7天应暂停用药，以减少伤口愈合问题；

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施；

6.避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，可能影响药物代谢；

7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药。

关键词标签：司美替尼、KOSELUGO、1型神经纤维瘤病、丛状神经纤维瘤、MEK抑制剂、用法用量、不良反应、药物相互作用、特殊人群用药

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selumetinib-adults-neurofibromatosis-type-1-symptomatic-inoperable-plexiform