在BRAF V600突变的黑色素瘤中，存在一种异常形式的BRAF蛋白，它开启另一种称为MEK的蛋白，参与刺激细胞分裂。这通过允许不受控制的细胞分裂来鼓励癌症的发展。贝美替尼中的活性物质binimetinib通过直接阻断MEK并阻止其被BRAF激活而发挥作用，从而减缓癌症的生长和扩散。那么在该作用下，贝美替尼的临床效果如何呢？

在一项随机、活性对照、开放标签、多中心试验中对577名BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者进行研究。患者被随机(1:1:1)接受贝美替尼45 mg每日两次加康奈非尼450 mg每日一次，康奈非尼300 mg每日一次或维莫非尼960 mg每日两次。治疗持续到疾病恶化或出现不可接受的毒性。主要疗效指标为无进展生存期(PFS ),采用RECIST 1.1缓解标准，并通过盲法独立中心审查进行评估。接受贝美替尼联合康奈非尼治疗的患者的中位PFS为14.9个月，接受维莫非尼单药治疗的患者的中位PFS为7.3个月(风险比为0.54，95% CI: 0.41，0.71，p<0.0001)。贝美替尼和康奈非尼可以延长患者的生存期，而不会使病情恶化。另外由中央审查评估的总体反应率分别为63%和40%，中位缓解持续时间分别为16.6个月和12.3个月，对比较为明显。接受联合用药的患者最常见的(≥25%)不良反应是疲劳、恶心、腹泻、呕吐、腹痛和关节痛。接受联合治疗的患者中有5%因不良反应而停止治疗；最常见的原因是出血和头痛。

经查，贝美替尼目前还未通过药监局的批准在中国上市，患者仅能从海外购买，海外药房上市的贝美替尼原研药规格15mg*84片价格在23000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。