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肾上腺皮质产生类固醇激素。当这个区域发生癌症时，这些激素的水平会增加，导致疾病的症状。米托坦中的活性物质mitotane被认为是通过破坏肾上腺细胞的线粒体(产生能量的成分)，减少一些类固醇激素的产生，从而阻止肾上腺细胞正常工作。它也可能改变这些激素的分解。总之，这些影响降低了体内激素的水平，改善了疾病的症状。在此作用机制下，米托坦临床效果如何？
自1990年以来发表了220项关于米托坦在不可切除的转移性肾上腺皮质癌中的应用的研究结果。这些研究包括500多名成人和儿童，他们接受了不同时间长度的米托坦治疗，单独或与其他抗癌药物联合使用。研究中的主要有效性指标包括存活时间、肿瘤大小的减少和无疾病症状的时间。总的来说，这些研究表明米托坦可以通过增加存活时间(在少数情况下超过5年)和使20-30%的患者肿瘤体积缩小或稳定，对晚期肾上腺皮质癌患者有益。它还减少了疾病的症状，特别是在癌症产生高激素水平的患者中。没有足够的证据支持将其作为其他抗癌药物的附加药物。关于儿童使用米托坦的信息有限，但总的来说，服用该药物的儿童平均7个月无疾病。据小编了解，米托坦目前还未通过药监局的批准在中国上市，患者仅能从海外购买，海外既有原研药，也有仿制药。