在成人罗米司亭（Romiplostim）临床试验中观察到从骨髓增生异常综合征(MDS)进展为急性髓性白血病(AML)。

一项随机、双盲、安慰剂对照试验纳入了严重血小板减少症和国际预后评分系统(IPSS)低或中1风险MDS的成年患者，由于在罗米司亭组中观察到更多AML病例而终止。本试验包括58周的研究期和5年的长期后续阶段。患者按2:1的比例随机接受罗米司亭或安慰剂治疗(167名罗米司亭，83名安慰剂)。

在58周研究期间，罗米司亭组中10 (6.0%)名患者，安慰剂组中4 (4.8%)名患者发生AML进展(危险比[95%CI] = 1.20 [0.38，3.84])。在250名患者中，有210名(84.0%)进入了本研究的长期随访阶段。经过5年随访，29例(11.6%)患者出现AML进展，其中罗米司亭组20/168例(11.9%)，安慰剂组9/82例(11.0%)(HR[95% CI]= 1.06[0.48，2.33])。罗米司亭组的死亡发生率(总生存率)为55.7% (93/167)，而安慰剂组为54.2%(45/83)(HR[95% CI]= 1.03[0.72，1.47])。在基线低IPSS组中，罗米司亭组的死亡发生率[41.3% (19/46)]高于安慰剂组[30.4%(7/23)](HR[95% CI]= 1.59[0.67，3.80])。

在一项对72例血小板减少症相关MDS病患者进行的罗米司亭单臂试验中，报告有8例(11.1%)患者可能出现疾病进展，其中3例(4.2%)在随访期间确认为AML。此外，在3例(4.2%)患者中，停用罗米司亭后，外周血原始细胞计数增加降至基线。

罗米司亭不适用于治疗因MDS病或ITP病以外的任何原因引起的血小板减少症。

罗米司亭于2022年在国内上市，但是还没有纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于刚刚上市，国内药房购买罗米司亭比较困难，具体价格请咨询当地医院药房或者医保局。除了国内大陆上市的罗米司亭，还有香港版罗米司亭原研药，价格在9000元左右；国外只有罗米司亭原研药，有欧洲版和德国版原研药，价格在10000~11000元左右，且国外与国内原研药药物成分基本一致。