吉妥单抗是一种靶向CD33抗原的抗体药物偶联物（ADC），由人源化单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素通过可裂解连接子共价结合而成。其核心治疗作用是通过精准识别并杀伤表达CD33抗原的急性髓系白血病（AML）细胞，为特定类型的白血病患者提供创新治疗选择。

吉妥单抗的核心适应症为CD33阳性的急性髓系白血病，涵盖两大治疗场景：一是新诊断的CD33阳性AML，适用于成人及1个月以上儿童患者，通常与柔红霉素、阿糖胞苷等标准化疗药物联用，通过双重机制增强抗肿瘤效果，显著提升完全缓解率并延长无病生存期；二是复发或难治性CD33阳性AML，适用于成人及2岁以上儿童患者，对于传统化疗耐药或复发的患者，吉妥单抗通过靶向作用重新激活抗肿瘤免疫应答，部分患者实现长期缓解。

作为首款获批用于儿童AML的靶向药物，吉妥单抗填补了儿童白血病治疗领域的空白。其独特的作用机制通过抗体与CD33抗原结合，内吞进入肿瘤细胞后释放卡奇霉素，诱导DNA双链断裂，精准杀伤癌细胞的同时减少对正常细胞的损伤。

总之，吉妥单抗凭借其靶向CD33抗原的创新机制，为新诊断及复发难治性AML患者提供了有效治疗手段，尤其对儿童患者具有重要价值。随着临床应用的深入，其适应症范围有望进一步拓展。

关键词标签：吉妥单抗、Mylotarg、CD33阳性AML、复发难治性白血病、靶向治疗、儿童白血病

参考资料：https://labeling.pfizer.com/showlabeling.aspx?id=119