吉妥单抗是一种靶向CD33抗原的抗体-药物偶联物（ADC），通过将抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素结合，精准杀伤CD33阳性的急性髓细胞白血病（AML）细胞。作为全球首个获批的ADC类药物，吉妥单抗为AML患者提供了新的治疗选择，尤其适用于特定分子亚型及难治性病例。

一、适应症范围

新诊断的CD33阳性AML

成人及1个月及以上儿童：适用于初治CD33阳性AML患者，需通过流式细胞术或免疫组化确认CD33表达。

临床场景：包括需联合化疗的强化治疗方案，或因年龄、合并症无法耐受高强度化疗的单药治疗。

复发或难治性CD33阳性AML

成人及2岁及以上儿童：针对既往治疗无效或复发的患者，提供挽救性治疗选择。

临床价值：填补了传统化疗失败后治疗手段的空白，延长部分患者生存期。

二、用法用量详解

新诊断AML（联合化疗方案）

成人剂量：

诱导治疗：第1、4、7天按3mg/m²（单次最大剂量≤4.5mg）静脉输注，联合柔红霉素和阿糖胞苷。

巩固治疗：第1天按3mg/m²，与化疗联用，共2个周期。

注意：若需第二个诱导周期，不再使用吉妥单抗。

儿科剂量：

BSA≥0.6m²：同成人3mg/m²。

BSA<0.6m²：按0.1mg/kg计算，避免过量暴露。

新诊断AML（单药方案）

成人剂量：

诱导期：第1天6mg/m²，第8天3mg/m²。

维持期：每4周第1天2mg/m²，持续至疾病进展或毒性不可耐受。

适用人群：无法耐受联合化疗的老年或体弱患者。

复发/难治性AML（单药方案）

通用剂量：第1、4、7天按3mg/m²静脉输注，仅需1个治疗周期。

特殊人群：2岁以上儿童与成人剂量相同，需密切监测毒性反应。

三、剂量调整与注意事项

肝毒性管理：总胆红素>1.5倍上限时，剂量需减少50%；若≥3倍上限，则禁用。

输注反应预防：预处理使用抗组胺药、对乙酰氨基酚，输注时间≥2小时以降低风险。

延迟给药标准：中性粒细胞计数<0.5×10⁹/L或血小板<25×10⁹/L时，需推迟治疗直至恢复。

四、用药禁忌与风险提示

禁忌症：对吉妥单抗或卡奇霉素过敏者禁用。

严重警告：

肝窦阻塞综合征（SOS）：尤其见于联合化疗或既往肝损伤患者，需定期监测肝功能。

骨髓抑制：治疗期间需每周监测全血细胞计数，及时处理感染或出血风险。

总之，吉妥单抗作为CD33阳性AML的靶向治疗药物，其剂量方案需严格根据适应症、年龄及联合用药情况调整。联合化疗方案适用于强效治疗需求，单药方案则为体弱患者提供选择，而复发/难治性病例可通过短期高剂量治疗获益。临床使用中需平衡疗效与毒性，尤其关注肝损伤及骨髓抑制风险。

关键词标签：吉妥单抗、Mylotarg、CD33阳性AML、急性髓细胞白血病、抗体-药物偶联物、联合化疗、单药方案、复发难治、剂量调整、肝毒性

参考资料：https://www.medicines.org.uk/emc/product/9151/smpc