恩美曲妥珠单抗是一种HER2靶向抗体-药物缀合物。抗体是人源化抗HER2 IgG1，曲妥珠单抗。小分子细胞毒素DM1是一种微管抑制剂。与HER2受体的亚结构域IV结合后，恩美曲妥珠单抗经历受体介导的内化和随后的溶酶体降解，导致细胞内释放含DM1的细胞毒性分解代谢物。DM1与微管蛋白的结合破坏了细胞中的微管网络，导致细胞周期停滞和凋亡性细胞死亡。此外，体外研究表明，与曲妥珠单抗类似，恩美曲妥珠单抗抑制HER2受体信号传导，介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性，并抑制过表达HER2的人乳腺癌细胞中HER2胞外结构域的脱落。临床在该作用下，恩美曲妥珠单抗的功效如何？

恩美曲妥珠单抗已被证明能显著延缓疾病恶化，并能延长表达HER2且先前接受曲妥珠单抗和紫杉烷治疗的晚期和转移性乳腺癌患者的生存期。在一项临床研究中评估了恩美曲妥珠单抗的安全性和有效性，该研究将991名患者随机分配接受恩美曲妥珠单抗或拉帕替尼加另一种化疗药物卡培他滨。患者接受治疗，直到癌症恶化或副作用变得无法忍受。该研究旨在测量无进展生存期，即患者在没有癌症进展的情况下存活的时间长度，以及总生存期，即患者在死亡前存活的时间长度。结果显示，接受恩美曲妥珠单抗治疗的患者中位无进展生存期为9.6个月，而接受拉帕替尼加卡培他滨治疗的患者中位无进展生存期为6.4个月。恩美曲妥珠单抗组的中位总生存期为30.9个月，而拉帕替尼加卡培他滨组为25.1个月。另外在一项国际性、多中心、双臂、随机、开放标签、III期研究，评估恩美曲妥珠单抗与曲妥珠单抗作为HER2阳性EBC患者辅助治疗的有效性和安全性，这些患者在接受包括曲妥珠单抗和紫杉烷为基础的化疗在内的新辅助治疗后，在乳房和/或腋窝淋巴结中存在病理性侵袭性残留疾病。该研究的主要终点是iDFS，在本研究中，iDFS被定义为从随机分组到无浸润性乳腺癌复发或任何原因死亡的时间。次要终点包括iDFS(包括第二原发性非乳腺癌)、无病生存期和总生存期。研究显示恩美曲妥珠单抗显著降低了浸润性乳腺癌复发或任何原因死亡的风险(浸润性无病生存期；iDFS)减少50% ，与赫赛汀作为HER2阳性EBC患者的辅助治疗相比，这些患者在接受基于紫杉烷和赫赛汀的新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病。三年后，88.3%接受恩美曲妥珠单抗治疗的人没有乳腺癌复发，相比之下，77%接受赫赛汀治疗的人没有乳腺癌复发，绝对改善了11.3%。

据小编了解，该药物目前已在中国上市，但价格昂贵。患者可以考虑海外购药，相对国内价格稍低。