阿培利司（Alpelisib）是一款口服小分子抑制剂，主要靶向PIK3CA突变所激活的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）信号通路。由于该突变在多种疾病中具有驱动作用，阿培利司在不同国家和地区获批了两个主要适应症方向：一是用于特定分子分型的晚期乳腺癌，二是用于PIK3CA相关过度生长谱（PROS）这一罕见疾病。了解其具体获批范围，有助于精准筛选适用患者。本文将从两个品牌（Piqray和Vijoice）对应的适应症、适用人群及关键前提进行分条总结。

乳腺癌适应症（商品名Piqray）
阿培利司与氟维司群联合使用，适用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌。关键前提是患者肿瘤需携带PIK3CA突变，且该突变需通过FDA批准的检测方法确认。适用人群包括绝经后女性及男性患者，主要用于既往接受过基于内分泌的方案治疗后疾病仍出现进展的情况。

PROS适应症（商品名Vijoice）
阿培利司还获批用于治疗2岁及以上的PIK3CA相关过度生长谱（PROS）患者。PROS是一组由PIK3CA体细胞突变引起的罕见疾病，表现为局部或广泛的组织过度生长。该适应症适用于具有严重临床表现且需要全身治疗的成人和儿科患者，旨在控制过度生长相关的并发症。

使用前的检测要求
无论乳腺癌还是PROS适应症，启动阿培利司治疗前均需确认存在PIK3CA基因突变。对于乳腺癌，必须采用FDA批准的伴随诊断试剂进行肿瘤组织检测；对于PROS，通常通过受累组织的基因检测确认突变状态。

品牌与用法差异
针对乳腺癌（Piqray），推荐剂量为每日一次300毫克随餐服用；针对PROS（Vijoice），成人推荐剂量为每日一次250毫克，儿童则根据年龄和体重进行阶梯式剂量调整。两者均持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

关键词标签：阿培利司、Alpelisib、Piqray、Vijoice、PIK3CA突变、HR阳性HER2阴性乳腺癌、PROS、氟维司群、FDA伴随诊断、靶向治疗

参考资料：https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/vijoice.pdf