靶向药卡马替尼是一种用于治疗一种称为非小细胞肺癌(NSCLC)的成人肺癌的药物，当癌症晚期且其细胞具有特定的基因突变(变化)导致“间质-上皮转化因子基因外显子14 (METex14)跳过”时。这意味着癌细胞产生了一种称为MET的蛋白质的异常形式，因为MET基因中被称为外显子14的部分没有被使用。当患者在接受免疫疗法或基于铂的化疗或两者后需要进一步治疗时，使用靶向药卡马替尼。那么靶向药卡马替尼的临床效果如何？

在GEOMETRY mono-1中评估了卡马替尼的疗效，这是一项多中心、非随机、开放标签、多队列研究(NCT02414139)。符合条件的患者被要求患有非小细胞肺癌，其突变导致MET外显子14跳过，表皮生长因子受体(EGFR)野生型和间变性淋巴瘤激酶(ALK)阴性状态，以及至少一个由实体瘤缓解评估标准(RECIST)1.1版定义的可测量病变。患有症状性中枢神经系统转移、临床上显著的未控制心脏病或接受任何甲硫氨酸或肝细胞生长因子(HGF)抑制剂治疗的患者不适用于本研究。在GEOMETRY mono-1中登记的第一批97名患者中，有78名患者的样本用FDA批准的FoundationOne进行了重新检测CDx (22名初治患者和56名既往治疗患者)检测导致MET外显子14跳跃的突变。在用FoundationOne重新测试的78个样本中CDx，73个样本是可评估的(20个初次治疗的患者和53个先前治疗的患者)，其中72个(20个初次治疗的患者和52个先前治疗的患者)被证实具有导致MET外显子14跳过的突变，证明临床试验检测和FDA批准的检测之间的估计阳性百分比一致性为99% (72/73)。患者每天两次口服400 mg卡马替尼，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR ),由盲法独立审查委员会(BIRC)根据RECIST 1.1确定。另一个疗效结果指标是BIRC的反应持续时间(DOR)。疗效人群包括60名初治患者和100名既往治疗患者。结果显示，在METex14人群(n=97)中，首次治疗(n=60)和先前治疗(n=100)的患者中，确认的总体缓解率分别为68% )和44% )。在服用卡马替尼的患者中，该研究还显示了首次治疗患者中位缓解持续时间为16.6个月，既往治疗患者中位缓解持续时间为9.7个月。这揭示了卡马替尼在MET外显子-14跳跃突变的NSCLC患者中的潜力。基于这些数据，最后FDA批准了该药物的使用。目前，海外售卖的卡马替尼原研药规格200mg*60片价格在35000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动），患者可以购买。