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普乐司兰钠注射液是一款靶向载脂蛋白 C-III 的小干扰核糖核酸类创新降脂药物,依靠独特的基因调控机制减少相关蛋白合成,加速体内甘油三酯分解代谢,专门针对罕见遗传性重度血脂异常开展治疗,给药周期长、降脂作用持久,填补了这类难治性高脂血症的治疗空白,适用人群有着严格明确的界定,不可随意用于普通高血脂患者。该药物获批核心使用对象为确诊家族性乳糜微粒血症综合征的成年人群,需在长期低脂饮食管控的基础上配合注射用药,以此持续降低体内异常偏高的甘油三酯数值。家族性乳糜微粒血症综合征属于罕见常染色体隐性遗传病,患者先天存在脂代谢相关基因缺陷,甘油三酯水平会出现极端升高,极易反复诱发急性胰腺炎,传统口服降脂药物收效有限,这类经临床或基因检测明确确诊的成年患者,是该药最匹配的适用群体。
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用药前患者需要已经尝试规范低脂饮食干预,即便配合常规降脂方案,血脂依旧难以达标,符合这类情况的成年患者才可启用本品治疗,单纯饮食不当、代谢综合征引发的普通高甘油三酯血症并不在适用范围内。从年龄层面来看,目前该药物尚未确立未成年人用药安全性,十八岁以下青少年与儿童不属于适用人群,不推荐使用。妊娠期与哺乳期女性缺少充分安全用药依据,一般不纳入适用范畴,仅在医师全面权衡利弊之后,才可谨慎评估是否使用。存在严重肝脏、肾脏功能重度受损的人群,因代谢能力不足,用药风险偏高,也不属于常规适用对象,需要规避使用。
总之,普乐司兰钠注射液(瑞达普)仅适用于确诊家族性乳糜微粒血症综合征的成年患者,作为低脂饮食辅助手段降低甘油三酯,不适用于其他类型高血脂,未成年人、孕哺期女性及重度脏器功能不全人群不属于适用范围,需严格遵照适应症筛选用药。 关键词标签:普乐司兰钠、瑞达普、Plozasiran Sodium、siRNA 药物、载脂蛋白 C-III、家族性乳糜微粒血症综合征、高甘油三酯血症
参考资料:https://arrowheadpharma.com/en-us/redemplo/prescribing-information.pdf
