利鲁唑（Riluzole）用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)，这是一种孤儿疾病。

利鲁唑优先阻断与受损神经元相关的TTX敏感性钠通道。据报道，利鲁唑还能直接抑制红藻氨酸和NMDA受体。该药物还被证明通过变构结合位点在突触后增强GABAA受体。然而，利鲁唑对谷氨酸受体的作用一直存在争议，因为没有显示该药物与谷氨酸受体的任何已知位点结合。此外，由于在存在钠通道阻滞剂的情况下仍可检测到其抗谷氨酸作用，因此也不确定其是否通过这种方式发挥作用。相反，它刺激谷氨酸摄取的能力似乎介导了它的许多作用。除了加速谷氨酸从突触中清除的作用外，利鲁唑还可以阻止谷氨酸从突触前末梢释放。由于CK1δ在TDP-43蛋白病(ALS的病理标志)中起着关键作用，这可能有助于更好地解读药物的作用机制。

两项研究(研究1和2)证明了利鲁唑的疗效，这两项研究评估了肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者每日两次服用利鲁唑50 mg的情况。两项研究均包括家族性或散发性ALS患者，疾病持续时间小于5年，基线强迫肺活量大于或等于正常的60%。

与安慰剂组相比，接受利鲁唑治疗的患者的气管造口时间或死亡时间更长。与安慰剂相比，接受利鲁唑治疗的患者早期生存率有所提高。尽管当通过研究方案中规定的分析(Logrank检验p=0.12)进行评估时，这些存活曲线在统计学上没有显著差异，但通过另一项适当的分析(Wilcoxon检验p=0.05)发现差异具有显著性。研究1显示，服用利鲁唑的患者早期存活率提高。在研究期间达到气管造口术终点或死亡终点的患者中，每日两次利鲁唑50 mg与安慰剂组之间的中位生存期差异约为90天。

利鲁唑已经在国内上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，价格大约在4000多元，由于各地医保政策不同价格也不同，具体价格及医保报销政策请咨询当地药房或者医保局。国外的利鲁唑有仿制药和原研药，原研药相对便宜的是土耳其原研药，价格在1200元左右；仿制药主要是印度仿制药，价格要高于原研药，大约1300元左右，规格也比原研药少，所以原研药价格要更加便宜一些。国内与国外的利鲁唑药物成分基本一致。