凡德他尼靶向血管内皮生长因子受体(VEGFR)、表皮生长因子受体(EGFR)和转染期间重排(RET)通路-这些通路都参与肿瘤生长。它通过减缓肿瘤(癌症)中新血管的生长来发挥作用，这切断了肿瘤的食物和氧气供应。它也可能直接作用于癌细胞，杀死它们或减缓它们的生长。临床中凡德他尼在此作用下被批准用于治疗什么疾病呢？

凡德他尼被批准用于治疗不可切除(不可手术)的局部晚期或转移性甲状腺疾病患者的症状性或进行性甲状腺髓样癌。只有在仔细考虑凡德他尼的治疗相关风险后，才可将该药物用于无痛、无症状或进展缓慢的疾病患者。该药物是唯一获得FDA批准专门用于晚期髓样甲状腺癌患者的药物，也是阿斯利康开发并在美国以孤儿药名称上市的第一种治疗药物。凡德他尼的批准是基于ZETAstudy的结果，这是一项III期双盲试验，随机将331名不能切除的局部晚期或转移性髓样甲状腺癌患者给予凡德他尼300 mg (n=231)或安慰剂(n=100)。在该研究中，与随机分配到安慰剂组的患者相比，随机分配到凡德他尼组的患者在无进展生存期(PFS)方面表现出统计学上的显著改善(风险比[HR]= 0.35；95%可信区间[CI]= 0.24-0.53；p<0.0001)。这种差异反映了疾病进展的风险降低了65%。安慰剂组的中位无进展生存期为16.4个月，而凡德他尼组至少为22.6个月。在主要的PFS分析中，没有发现显著的总体生存率差异。QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和猝死包含在凡德他尼的方框警告中。据了解，该药物已在国外上市，患者可以购买。