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瑞普替尼中的活性物质ripretinib是一组称为受体酪氨酸激酶抑制剂的癌症药物之一。它通过阻断癌细胞表面称为KIT和PDGFRA的受体(靶标)的活性来发挥作用。这些受体有助于控制细胞生长,但在GIST癌细胞中可能会异常(突变),导致细胞不受控制地繁殖。通过阻断异常受体的作用,这种药物有望帮助减缓肿瘤的生长。在此作用下,该药物功效如何呢?
在一项涉及129名患者的研究中,瑞普替尼被证明对治疗GIST有效,这些患者以前接受过或不能耐受至少三种其他癌症药物。该研究表明,接受瑞普替尼治疗的患者平均存活27.6周,而他们的疾病没有恶化,相比之下,接受安慰剂治疗的患者平均存活4.1周(一种虚拟治疗)。用药时瑞普替尼最常见的副作用(可能影响超过1/4的人)是疲劳、脱发、恶心(感觉恶心)、肌肉疼痛、便秘、腹泻、手掌-足底红斑感觉异常综合征(PPES、手掌和脚底皮疹和麻木)、体重减轻和呕吐。临床认为其副作用是可控的,总体益处大于其风险,因此可以授权使用。目前该药物已在中国上市,但价格较贵,患者可以考虑海外购药,瑞普替尼原研药规格50mg*90片价格在77000人民币左右(受汇率影响价格可能会有所波动),相对国内价格稍低,可以为患者减轻不少经济负担。