Pasatru（garetosmab-grts）是一种针对Activin A的全人源单克隆抗体，主要用于成人进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）的治疗。FOP是一种非常罕见的遗传性疾病，患者会在肌肉、肌腱和韧带等原本不会形成骨骼的软组织中逐渐出现异位骨化，随着疾病持续进展，可能造成关节活动受限、身体畸形、严重残疾甚至缩短寿命。

2026年8月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pasatru用于减少成人FOP患者新的异位骨化，并降低临床医生评估的疾病复发率，使其成为该罕见疾病的重要治疗选择。

Pasatru的作用机制主要与Activin A有关。FOP通常与ACVR1基因异常有关，异常信号会促进软组织出现不正常的骨形成。Pasatru能够阻断Activin A相关信号，从而减少新的异位骨化发生。需要注意的是，这种治疗主要针对新的异常骨形成，并不是将患者已经形成的异位骨组织直接消除，因此长期治疗仍需要结合患者病情进行综合管理。

在用法方面，Pasatru推荐起始剂量为10mg/kg，按照患者体重计算，每4周静脉输注一次，每次输注时间约为60分钟。如果患者不能耐受10mg/kg剂量，医生可以根据实际情况将剂量调整为3mg/kg，同样每4周给药一次。由于部分FOP患者行动能力严重受限，药物可以根据医疗条件安排在不同环境中进行输注，具体给药方式需要遵循专业医疗人员指导。

Pasatru获批的重要依据来自OPTIMAⅢ期临床试验。该研究共纳入63名成年FOP患者，分别接受10mg/kg、3mg/kg Pasatru或安慰剂治疗，每4周一次，连续观察56周。研究结果显示，与安慰剂相比，两个Pasatru剂量组的新发异位骨化病灶均明显减少。10mg/kg组23例患者中出现2个新病灶，3mg/kg组19例患者中出现1个新病灶，而安慰剂组21例患者出现19个新病灶。与此同时，临床医生评估的疾病复发次数也有所下降，说明Pasatru对于减少新发骨化和控制部分疾病活动具有积极作用。

安全性方面，Pasatru治疗期间需要关注胚胎-胎儿毒性、皮肤和软组织感染以及鼻出血等风险。具有生育能力的女性患者，应在医生指导下做好避孕，并关注妊娠相关风险。部分患者可能发生脓肿、痤疮、毛发增多、眉毛脱落、口腔溃疡、鼻出血、毛囊炎、甲沟炎和皮疹等不良反应。如果出现反复鼻出血、明显感染、局部红肿疼痛或其他严重异常，应及时接受医生评估。

对于中国患者而言，美国FDA获批并不代表Pasatru已经在中国大陆正式上市。药物进入中国临床使用，还需要经过国内药品注册审批并完成后续供应、医院准入等流程。因此，目前中国患者是否能够通过正规商业渠道获得Pasatru，需要以国家药品监管部门以及相关医疗机构公布的信息为准，不建议自行购买来源不明的海外药品。

总之，Pasatru（garetosmab-grts）是针对成人进行性骨化性纤维发育不良症的一种创新治疗药物，通过阻断Activin A相关信号，减少新的异位骨化形成。OPTIMA研究显示，该药在降低新发异位骨化病灶数量和部分临床复发指标方面具有明显效果。患者接受治疗时应重视安全监测，并严格按照获批说明书和医生方案使用。

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更新于：2026年8月19日

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-second-treatment-fibrodysplasia-ossificans-progressiva