2026年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 Mimrylo（rusfertide） 用于治疗成年真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，PV）患者。Mimrylo是FDA批准的首个通过模拟铁调素（hepcidin）发挥作用的真性红细胞增多症治疗药物，为疾病控制不足的患者提供新的治疗选择。

真性红细胞增多症是一种罕见血液疾病，患者骨髓产生过多红细胞，导致血液黏稠度增加，并提高血栓、卒中及心肌梗死等心血管事件风险。治疗目标之一是将红细胞压积（hematocrit，Hct）控制在45%以下，以降低相关风险。

作用机制

Rusfertide是一种铁调素（hepcidin）模拟肽。

铁调素是一种参与调节体内铁代谢的天然激素。Mimrylo通过模拟铁调素作用，减少机体可用于生成红细胞的铁供应，从而降低红细胞过度生成，并帮助控制红细胞压积水平。

临床研究数据

FDA此次批准主要基于III期 VERIFY（NCT05210790） 临床试验。

该研究是一项：

1.多中心；

2.随机；

3.双盲；

4.安慰剂对照；

的III期研究，共纳入 293例 尽管接受标准治疗仍需要频繁放血治疗（phlebotomy）的成年真性红细胞增多症患者。

患者随机接受Mimrylo或安慰剂治疗，Mimrylo初始剂量为 19 mg，每周皮下注射一次，并根据患者情况调整剂量，以维持红细胞压积低于45%。

主要疗效指标为第20至32周期间，患者是否无需进行放血治疗并达到临床反应标准。

研究结果显示：

1.Mimrylo组达到临床反应的患者比例为 76.9%；

2.安慰剂组为 32.9%。

结果显示，Mimrylo能够减少患者对放血治疗的需求，并帮助维持红细胞压积控制。

安全性

FDA根据VERIFY研究评估了Mimrylo的安全性。

研究中最常见的不良反应包括：

1.注射部位反应；

2.贫血。

总体安全性结果支持Mimrylo用于成年真性红细胞增多症患者治疗。

警告与注意事项

FDA提示，使用Mimrylo时需关注：

1.贫血风险
由于Mimrylo可降低红细胞生成，治疗过程中需监测血液学指标。

2.疾病控制监测
患者需要定期监测红细胞压积水平，并根据治疗反应调整剂量。

3.注射相关反应
治疗期间需关注皮下注射相关不良反应。

FDA批准意义

此前，真性红细胞增多症患者主要依靠放血治疗以及其他降低血细胞水平的方法控制疾病，但部分患者仍存在疾病控制不足的问题。

Mimrylo作为首个靶向铁调素通路的治疗药物，为真性红细胞增多症患者提供了一种新的疾病管理方式。

FDA批准Mimrylo（rusfertide）用于成年真性红细胞增多症患者治疗。III期VERIFY研究显示，该药可显著提高患者无需放血治疗并维持红细胞压积控制的比例，为现有治疗控制不足的患者提供新的治疗选择。

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参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder