索托拉西布适用于治疗成年患者KRAS G12C-突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)，由美国FDA批准的测试确定，至少接受过一次系统性治疗的患者。根据总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR ),该适应症获得加速批准，该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

索托拉西布是RAS GTP酶家族的抑制剂。分子式是C₃₀H₃₀F₂N₆O₃，分子量为560.6克/摩尔。索托拉西布的化学名称为6-氟-7-(2-氟-6-羟基苯基)-(1M)-1-[4-甲基-2-(丙-2-基)吡啶-3-基]-4-[(2S)-2-甲基-4-(丙-2-烯酰基)哌嗪-1-基]吡啶并[2，3-d]嘧啶-2(1H)-酮。

因为临床试验是在变化很大的条件下进行的，所以在一种药物的临床试验中观察到的不良反应率不能与另一种药物的临床试验中的不良反应率直接比较，并且可能不能反映实际观察到的不良反应率。“警告和注意事项”中描述的汇总安全性人群反映了357名患有非小细胞肺癌和其他实体瘤的患者每天一次口服960 mg单一药物索托拉西布的暴露情况KRAS G12C在CodeBreaK 100中登记的突变中，28%暴露于6个月或更长时间，3%暴露于1年以上。

索托拉西布的安全性在一组患者中进行了评估KRAS G12CCodeBreaK 100中突变的局部晚期或转移性NSCLC。患者每天口服一次索托拉西布 960 mg，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性(n = 204)。在接受索托拉西布治疗的患者中，39%的患者暴露时间为6个月或更长，3%的患者暴露时间超过1年。接受索托拉西布治疗的患者平均年龄为66岁(范围:37至86岁)；女性占55%；80%白人，15%亚洲人，3%黑人。

使用索托拉西布治疗的患者中有50%出现严重的不良反应。在≥ 2%的患者中，严重不良反应包括肺炎(8%)、肝毒性(3.4%)和腹泻(2%)。由于呼吸衰竭(0.8%)、肺炎(0.4%)、心脏骤停(0.4%)、心力衰竭(0.4%)、胃溃疡(0.4%)和肺炎(0.4%)，接受索托拉西布治疗的患者中有3.4%出现致命的不良反应。9%的患者因不良反应而永久停用索托拉西布。导致≥ 2%的患者永久停用索托拉西布的不良反应包括肝毒性(4.9%)。34%的患者因不良反应中断了索托拉西布的剂量。要求≥ 2%的患者中断剂量的不良反应包括肝毒性(11%)、腹泻(8%)、肌肉骨骼疼痛(3.9%)、恶心(2.9%)和肺炎(2.5%)。5%的患者因不良反应而减少了索托拉西布的剂量。要求≥ 2%患者减少剂量的不良反应包括ALT升高(2.9%)和AST升高(2.5%)。

使用索托拉西布进行治疗时，最常见的不良反应(≥ 20%)是腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、疲劳、肝毒性和咳嗽。最常见的实验室异常(≥ 25%)是淋巴细胞减少、血红蛋白减少、天冬氨酸转氨酶增加、丙氨酸转氨酶增加、钙减少、碱性磷酸酶增加、尿蛋白增加和钠减少。

目前索托拉西布还没有在中国上市，国内患者暂时在国内买不到这种索托拉西布，有需要索托拉西布的患者只能从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。索托拉西布原研药是美国安进研发生产的规格为120mg*240片，价格为89000元每盒；规格为120mg*120片，价格为24500元每盒。索托拉西布也有仿制药上市，来自老挝元素制药生产的索托拉西布仿制药规格为120mg*56片，价格为7500元；来自孟加拉珠峰制药的规格为120mg*56片，价格为6950元。仿制药的用料和疗效和原研药差不多，对比价格仿制药比原研药便宜许多，相对来说性价比更高。