2019年8月15日，美国食品药品监督管理局加速批准恩曲替尼 (ROZLYTREK，Genentech Inc .)用于12岁及以上患有实体瘤的成人和儿童患者，这些实体瘤具有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)没有已知获得性抗性突变的基因融合，是转移性的或手术切除可能导致严重的发病率，并且在治疗后已经发展或没有令人满意的标准疗法。

2019年8月15日，美国FDA也批准恩曲替尼用于患有转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人，其肿瘤为ROS1-肯定的。

在NTRK方面的功效在三项多中心、单组临床试验之一中研究了54名接受不同剂量和方案的恩曲替尼的成年患者的阳性肿瘤:ALKA、STARTRK-1 (NCT02097810)和STARTRK-2(NCT 02568267)；94%的患者每天口服一次600毫克的恩曲替尼。阳性鉴定NTRK在招募之前，在当地实验室或中心实验室使用基于核酸的测试来确定基因融合状态。

在54名成年患者中，独立审查确定的总体缓解率为57% (95% CI: 43，71)。68%的患者的缓解持续时间为6个月或更长，45%的患者的缓解持续时间为12个月或更长。最常见的癌症是肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺类似分泌性癌、乳腺癌、甲状腺癌和结肠直肠癌。

在ROS1方面的功效，在相同的三个试验中，在接受不同剂量和方案的恩曲替尼的51名成年患者中研究了阳性转移性NSCLC90%的患者口服恩曲替尼，每日一次。总缓解率为78% (95% CI: 65，89)，55%的患者缓解持续时间为12个月或更长。

患者使用恩曲替尼治疗时，最严重的不良反应是充血性心力衰竭、中枢神经系统影响、骨骼骨折、肝毒性、高尿酸血症、QT间期延长和视力障碍。至少20%的患者最常见的不良反应是疲劳、便秘、味觉障碍、水肿、头晕、腹泻、恶心、感觉迟钝、呼吸困难、肌痛、认知障碍、体重增加、咳嗽、呕吐、发热、关节痛和视力障碍。

成人患者的建议恩曲替尼剂量NTRK基因融合阳性实体瘤或伴有ROS1-阳性NSCLC口服600 mg，每日一次。对于年满12岁的儿童患者NTRK基因融合阳性实体瘤，处方信息根据体表面积提供剂量建议。

2022年7月29日，恩曲替尼在中国上市，由于恩曲替尼在中国刚上市不就，所以也没有进入我国的医保目录，目前还没有一个具体的价格。美国原研药版价格较为昂贵，我们了解到恩曲替尼在香港售卖的，是由美国基因泰克公司上市的版本规格为200mg*90片，价格为60000元，这个价格跟很多用药的家庭带来了一定的经济负担，但相比于在美国售卖一盒价格为12万人民币来说确实便宜不少。相对于原研药由老挝第二制药厂生产的规格为100mg*60粒的价格是8750元每盒，远远比国内上市版本和香港售卖版本要便宜许多。