匹米替尼（Pimjetmi）说明书中文解读：适应症、用法、机制与禁忌一览

摘要 匹米替尼（Pimjetmi，pimicotinib）是口服 CSF-1R 激酶抑制剂，25 毫克胶囊每日一次、每次 2 粒共 50 毫克，用于手术可能加重功能障碍或引发严重并发症的症状性 TGCT 成人；需警惕皮肤水肿、皮疹及肝酶、肌酸激酶异常，注意肝毒性和胚胎 - 胎儿毒性。

一、药品基本信息

匹米替尼通用名 pimicotinib，商品名 Pimjetmi。它是高选择性口服 CSF-1R 激酶抑制剂，属针对 TGCT 的系统靶向药，而非传统化疗药；作为处方药，须由骨与软组织肿瘤专科医生评估后开具处方并定期随访。

二、适应症与适用人群

匹米替尼用于治疗有症状的 TGCT 成年患者，前提是手术切除可能导致功能障碍加重或严重并发症。TGCT 是罕见、局部侵袭性肿瘤，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎。

该药面向病灶范围较广或位置特殊、再次手术可能加重功能受限、不适合优先手术的症状性成年患者，不用于睾丸或其他部位肿瘤；目前尚不清楚对儿童是否安全有效，儿童用药需医生另行评估。

三、用法用量

匹米替尼胶囊规格为 25 毫克。推荐剂量为每日一次口服 50 毫克，即每次 2 粒胶囊；餐前或餐后服用均可，建议每天固定同一时间用温水整粒送服，不要掰开或嚼碎胶囊，也不要自行增减每次服用的粒数。

疗程和剂量调整须由专科医生结合缓解情况、症状和化验决定；研究中近 8% 因副作用调量、2% 停药，不应自行减量、停药或恢复用药。

四、作用机制

CSF-1R 通路与肿瘤组织中相关巨噬细胞的增殖积聚有关；匹米替尼在细胞源头阻断该通路，减少巨噬细胞积聚，从而控制 TGCT 肿瘤生长、改善症状和关节功能。

疗效基于三期 MANEUVER 研究（NCT05804045）：每日一次 50 毫克下，第 25 周 ORR 经盲法独立中心审查按 RECIST v1.1 评估，匹米替尼组 56%、安慰剂组 3.2%，缓解可持续，并改善关节活动、疼痛和身体功能。

五、不良反应与实验室异常

常见不良反应（超过 20%）包括瘙痒、皮疹、面部水肿、眼周水肿、疲乏、恶心、头痛和外周水肿，多为轻中度，用药期间留意肿胀、皮疹和疲乏变化。

常见化验异常（超过 30%）包括肌酸磷酸激酶、乳酸脱氢酶、AST、脂肪酶、胆固醇、淀粉酶和 ALT 升高。部分异常可不伴随症状，需按医嘱定期复查肝肾功能、血压和肌酸激酶。

六、警告注意事项与用药边界

处方信息含肝毒性、胚胎 - 胎儿毒性及血清肌酐升高（不影响肾功能）的警告。用药期间需按医嘱监测肝功能、血压等指标；有生育潜力者及配偶应遵循说明书避孕要求；出现黄疸、右上腹不适、明显乏力、肌肉酸痛或血压明显升高应及时联系医生。

结语

总的来说，匹米替尼（Pimjetmi，pimicotinib）是口服 CSF-1R 靶向处方药，标准用量为 25 毫克胶囊每日一次、每次 2 粒共 50 毫克，用于手术可能加重功能障碍或严重并发症的症状性 TGCT 成人；机制为阻断 CSF-1R 通路、减少肿瘤相关巨噬细胞积聚，需关注皮肤水肿、皮疹及肝酶、肌酸激酶异常，注意肝毒性和胚胎 - 胎儿毒性，是否适用和调量须由医生评估决定。

参考资料 美国 ClinicalTrials.gov 登记的 MANEUVER 三期临床试验（NCT05804045）官方登记页 —— 含 pimicotinib 治疗 TGCT 的研究设计、剂量分组、终点与疗效背景等海外公开内容：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05804045

作者：陶铭谦|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月11日