艾伏尼布用于治疗某种类型的急性髓细胞白血病(AML开始于白细胞的一种癌症)在先前治疗后复发或没有改善。艾伏尼布也可单独使用或与阿扎胞苷(Onureg)联合使用，用于治疗75岁以上的某些成人的某种类型的AML。艾伏尼布也用于已经接受过先前治疗的成人，以治疗已经扩散到附近组织或身体其他部位的特定类型的胆管癌。

艾伏尼布是一种小分子抑制剂突变异种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)酶易感性IDH1突变被定义为导致2-羟基戊二酸(2-一百克)在白血病细胞，并且其中通过1)推荐剂量的伊维替尼的临床上有意义的缓解和/或2)根据经验证的方法，在推荐剂量下可持续的伊维替尼浓度下对突变体IDH1酶活性的抑制来预测功效。这种突变中最常见的是R132H和R132C取代。

显示艾伏尼布在比野生型IDH1低得多的浓度下抑制选定的IDH1 R132突变体在试管内。艾伏尼布对突变型IDH1酶的抑制导致2HG水平降低并诱导骨髓分化在试管内和在活生物体内在鼠标中异种移植物IDH1突变的AML模型。在IDH1突变的AML患者的血液样本中，艾伏尼布降低了2-HG水平离体原始细胞计数减少，成熟髓样细胞百分比增加。

目前，艾伏尼布已经被我国批准上市，但是由于上市时间较短，所以在国内很难直接买到艾伏尼布片。有需要的患者可以考虑国外版本，海外上市的艾伏尼布片是美国上市的原研药，规格为250mg*60片，价格为269500元。有需要的患者患者可以了解一下老挝最新上市的艾伏尼布仿制药物，250mg*30粒的价格在6800元左右，仿制药的成分和原研药一样，性价比更高，在一定程度上减轻了患者的经济压力。