2018年7月，美国FDA批准艾伏尼布(Ivosidenib)上市。2022年2月，艾伏尼布被我国批准上市。艾伏尼布是一种口服小分子抑制剂异柠檬酸盐脱氢酶2，在急性髓性白血病(AML)的选定病例的治疗中用作抗肿瘤药。在治疗过程中，艾伏尼布与血清转氨酶中度升高有关，并被怀疑是临床上明显急性肝损伤的罕见病例的原因。

异柠檬酸盐脱氢酶1 (IDH1)是细胞质和过氧化物酶体中的代谢酶，在许多细胞过程中起作用，包括线粒体氧化磷酸化，谷氨酰胺新陈代谢，脂肪生成，葡萄糖细胞氧化还原状态的感知和调节。IDH1转换异柠檬酸盐转化为α-酮戊二酸(α-KG)，这是羧酸循环中的一种正常代谢产物。多种癌症与IDH1的错义突变有关，导致氨基酸的替换精氨酸132的氨基酸序列，获得了功能获得性活性，并提高了酶活性。IDH1突变导致d-2-羟基戊二酸酯(D-2HG)，一种在结构上类似于α-KG的致癌代谢物。D-2HG抑制α-KG依赖性双加氧酶，包括组蛋白和DNA去甲基化酶，其在组蛋白和DNA去甲基化以及其他细胞过程中起作用。抑制这些酶会导致组蛋白和DNA甲基化，并阻断细胞分化，包括造血分化。随着组蛋白高度甲基化，甲基化敏感绝缘体不能调节癌基因的激活。过量的D-2HG最终会干扰细胞代谢并改变对肿瘤发生的表观遗传调控。Ivosidenib在比野生型酶低得多的浓度下抑制突变体IDH1。它针对R132位的基因突变，其中R132H和R132C是最常见的突变。在IDH1突变的AML小鼠异种移植模型中，ivosidenib以剂量依赖性方式降低D-2HG水平，并在体外和体内诱导骨髓分化。Ivosidenib抑制组蛋白去甲基化酶，恢复正常的甲基化状态，促进细胞分化和癌基因调节。

艾伏尼布已经在国内上市，有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买，具体价格可以向当地医院药房进行了解。据了解，艾伏尼布在海外有相关仿制药和原研版本，艾伏尼布在美国的上市的是原研版本，规格为250mg*60片，价格为269500元，老挝在今年最新上市了艾伏尼布相关仿制版本，老挝上市的艾伏尼布规格为250mg*30粒的价格为6800元左右。仿制药的成分和原研药一样，性价比更高，在一定程度上极大地减轻了患者的经济压力。