艾曲波帕（Eltrombopag）是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂，它与人TPO受体的跨膜区相互作用，并启动诱导骨髓祖细胞增殖和分化的信号级联。

艾曲波帕是一种用于治疗以下疾病的药物：原发性免疫性血小板减少症(ITP)，一种患者免疫系统破坏血小板(血液中帮助其凝结的成分)的疾病。ITP患者血液中的血小板计数较低(血小板减少症)，有出血的风险。艾曲波帕用于1岁以上使用皮质类固醇或免疫球蛋白等药物治疗无效的患者。在儿童和青少年中，当他们患有该疾病至少6个月时使用该药物；慢性(长期)丙型肝炎(一种由丙型肝炎病毒引起的肝病)成人的血小板减少症。艾曲波帕用于血小板减少症过于严重而无法进行基于干扰素的治疗(丙型肝炎的一种治疗方法)的情况；获得性严重再生障碍性贫血(一种骨髓不能产生足够的血细胞或血小板的疾病)。艾曲波帕用于免疫抑制疗法(降低身体免疫防御的药物)无法控制疾病，并且无法接受造血干细胞移植(患者的骨髓被捐赠者的干细胞取代以形成新的骨髓)的成年患者。

使用艾曲波帕治疗成人中的ITP：

对于成人ITP的治疗，艾曲波帕与安慰剂(一种虚拟治疗)在两项主要研究中进行了比较，这些研究共涉及311名以前接受过治疗的患者，但这些治疗无效或疾病复发。

艾曲波帕比安慰剂更有效:在第一项研究中，服用艾曲波帕的患者中有59%(73人中有43人)在治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升(这被认为足以防止出血并发症)，而服用安慰剂的患者中只有16%(37人中有6人)。在第二项研究中，服用艾曲波帕的135名患者在6个月的治疗期间达到每微升50，000至400，000的目标血小板计数的可能性比服用安慰剂的62名患者高约8倍。

除了来自另一项研究的数据之外，对这些数据的另一项分析检查了对药物的反应是否因成年患者在开始治疗前的诊断时间而异。在近400名ITP患者中，治疗6周后血小板计数达到至少50，000/微升的患者数量在开始治疗前诊断不到6个月的患者和诊断超过6个月的患者之间大致相当。来自科学文献的数据支持了这些发现。

使用艾曲波帕治疗儿童版ITP：

在一项主要研究中，艾曲波帕对ITP儿童的疗效优于安慰剂，该研究涉及92名1至17岁、曾接受ITP治疗的儿童。这项研究持续了13周，观察了在没有抢救药物的情况下，在研究的第5周到第12周之间的8周中至少有6周血小板计数增加到至少50，000/微升的患者比例。大约40%的服用艾曲波帕的人(63人中的25人)出现这种情况，而服用安慰剂的人只有大约3%(29人中的1人)出现这种情况。该研究的扩展发现艾曲波帕在长期维持足够的血小板水平方面是有效的。

使用艾曲波帕治疗丙型肝炎相关的血小板减少症：

为了治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，开展了两项主要研究，共涉及1441名成人。这些研究比较了艾曲波帕和安慰剂在丙型肝炎患者中开始和维持抗病毒治疗的情况，这些患者的血小板计数最初过低，不允许开始这种治疗(低于75，000/微升)。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是治疗结束后6个月内血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者人数。

在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用艾曲波帕的患者丙型肝炎检测阴性的比例更高(第一项研究中为23%对14%，第二项研究中为19%对13%)。

使用艾曲波帕治疗严重再生障碍性贫血：

对于重型再生障碍性贫血的治疗，艾曲波帕在43名患者中进行了研究，并且没有与任何其他药物进行比较。有效性的主要衡量指标是治疗12或16周后对艾曲波帕(其血小板、红细胞或白细胞计数保持在预设水平以上)有反应的患者数量。

在这项研究中，40%的患者(43人中的17人)在12周后对治疗有反应，其中65%的患者(17人中的11人)的血小板计数增加了至少20，000/微升，或者在不需要输血的情况下保持稳定。支持性研究的初步数据与主要研究的结果一致，46%的患者在12周后对治疗有反应。

艾曲波帕目前已在中国上市，并已纳入中国医保报销计划。在中国上市的艾曲波帕是一种原创研究药物，规格为25mg*28粒，价格约为6000元。医保报销后，价格在2700~4500元左右一盒。具体价格请联系当地医保局。据了解，艾曲波帕在土耳其和印度25mg*14片的价格约为每盒1600元，50mg*14的价格约2700元一盒。此外，我们可以了解到，在海外市场上有多种通用版本的艾曲波帕。25mg*28粒胶囊在孟加拉珠峰上市的价格为每盒300元左右一盒，性价比最高。其他仿制药的价格在1000~1200元左右一盒。仿制版的成分与原研版成分相同，更具成本效益。患者可根据自身情况选择适合自己的产品。