莫博替尼旨在用于患有晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的成年人，其癌细胞具有特定的突变(基因改变)。这些突变发生在控制细胞生长的表皮生长因子受体(EGFR)的基因中，被称为“EGFR外显子20插入突变”。这种药物是在以铂为基础的化疗对癌症治疗效果不佳时使用的。

因为临床试验是在变化很大的条件下进行的，所以在一种药物的临床试验中观察到的不良反应率不能与另一种药物的临床试验中的不良反应率直接比较，并且可能不能反映实际观察到的不良反应率。

“警告和注意事项”中描述的汇总安全性人群反映了256名患者(包括来自AP32788-15-101研究的114名EGFR外显子20插入突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，以及患有其他实体瘤的患者)以160 mg的剂量每天口服一次作为单一药物的暴露情况。百分之四十八(48%)暴露于6个月或更长时间，12%暴露于一年以上。最常见的(> 20%)不良反应是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。最常见的(≥2%)3级或4级实验室异常为淋巴细胞减少、淀粉酶增加、脂肪酶增加、钾减少、血红蛋白减少、肌酐增加和镁减少。

使用莫博替尼治疗EGFR外显子20插入突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，先前接受过含铂类药物的化疗的患者，在研究AP32788-15-101中，对EGFR外显子20插入突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者子集进行了手术安全性评估，这些患者之前接受了以铂类为基础的化疗。有间质性肺病、药物相关性肺炎、需要类固醇治疗的放射性肺炎病史的患者；重大的、未受控制的、活动性心血管疾病；、或延长的QTc间期被排除在该试验的登记之外。共有114名患者接受了160mg/天的莫博替尼，直到疾病进展或出现不可接受的毒性；60%暴露于6个月或更长时间，14%暴露于1年以上。

接受莫博替尼治疗的患者中有46%发生了严重的不良反应。≥2%患者的严重不良反应包括腹泻、呼吸困难、呕吐、发热、急性肾损伤、恶心、胸腔积液和心力衰竭。接受切除手术的患者中有1.8%出现致命的不良反应，包括心力衰竭(0.9%)和肺炎(0.9%)。

接受莫博替尼治疗的患者中有17%发生永久停药。至少有≥2%的患者出现需要永久停药的不良反应，包括腹泻和恶心。51%的患者因不良反应而中断用药。超过5%的患者需要中断剂量的不良反应包括腹泻、恶心和呕吐。25%的患者因不良反应导致剂量减少。超过5%的患者需要减少剂量的不良反应是腹泻。

接受莫博替尼治疗的患者中有< 10%的临床相关不良反应，包括水肿(9%)、急性肾损伤(8%)、周围神经病变(7%)、掌-跖红细胞感觉异常(4.4%)、肺炎(2.6%)和心力衰竭(2.6%)。

目前莫博替尼已经在国内上市，但国内上市的莫博替尼较为昂贵，具体价格可以咨询当地医院药房。据了解，莫博替尼上市的香港临床版本的规格是40mg*30粒，价格在7600元左右。