博舒替尼被批准用于治疗费城染色体阳性、慢性期(CP)慢性髓性白血病(CML)患者。一线博舒替尼是基于3期BFORE试验的结果获得批准的，该结果显示，在≥12个月的随访后，博舒替尼的疗效优于伊马替尼。最近公布了BFORE在5年随访后的最终疗效和安全性结果。该分析调查了在BFORE试验中登记的美国患者亚人群中5年随访后博舒替尼与伊马替尼的疗效和安全性。

BFORE (NCT02130557)是一项关于博舒替尼与伊马替尼的全球性、多中心、开放标签、随机、3期研究。536名新诊断的BCR-ABL1阳性慢性粒细胞白血病患者被随机1:1地给予起始剂量为400 mg的博舒替尼或伊马替尼，每日一次。研究治疗持续5年或直到治疗失败、不可接受的毒性、死亡或撤销同意。通过意向性治疗人群(所有随机患者)中的主要分子反应(MMR)率评估疗效。通过安全性人群(接受≥1剂研究治疗的患者)中治疗中出现的不良事件(TEAEs)和永久治疗中断的发生率来评估安全性。

BFORE的美国亚群包括88名患者(占随机患者的16%)；39人接受博舒替尼治疗，49人接受伊马替尼治疗。基线疾病特征在治疗组之间很好地平衡。博舒替尼和伊马替尼治疗的中位(范围)持续时间分别为54.8 (0.9-58.9)个月和54.8 (1.2-56.4)个月。博舒替尼和伊马替尼的中位(范围)剂量强度分别为383.5(162-562)mg/天和400.0(189-754)mg/天。12个月时，博舒替尼的MMR率为41.0%，而伊马替尼为32.7%(表1).60个月的累积MMR率，博舒替尼为74.4%，伊马替尼为63.3%(表1).两个治疗组的所有患者都经历了至少一次TEAE。在博舒替尼组中，最常见的teae(≥30%的患者)为腹泻(84.6%)、恶心(61.5%)、疲劳(53.8%)、血小板减少症(41.0%)、头痛(35.9%)、皮疹(33.3%)、丙氨酸氨基转移酶(ALT30.8%)，以及便秘(30.8%)。在伊马替尼组中，最常见的TEAEs为恶心(63.3%)、腹泻(55.1%)、疲劳(36.7%)、眶周水肿(34.7%)和肌肉痉挛(30.6%)。博舒替尼组中有13例(33.3%)患者因AE永久停止治疗，而伊马替尼组中有7例(14.3%)患者因AE永久停止治疗。永久停止治疗的最常见原因是博舒替尼组ALT升高(7.7%)和伊马替尼组脂肪酶升高(4.1%)。对美国亚人群的额外分析正在进行中，并将提交。

来自BFORE的美国亚人群的疗效和安全性结果在5年时与总体研究人群基本一致。这些结果证实了在新诊断的慢性粒细胞白血病患者中使用博舒替尼作为治疗标准。