厄达替尼（Erdafitinib），一种酪氨酸激酶抑制剂FGFR3或者FGFR2 (FGFR3/2alt)，目前被批准用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌FGFR2/3alt其中在至少1次含铂化疗后癌症已经发展。

RAGNAR是一项正在进行的厄达替尼实体瘤试验。在2022年ASCO年会上发表的中期分析结果显示，厄达替尼治疗对重度预处理的晚期癌症患者有效FGFR改变，包括胆管癌。在该分析中，研究者评估的胆管癌患者的客观缓解率为41.9% (13/31)。RAGNAR扩展队列包括患有晚期或转移性胆管癌的成年人FGFR1-4alt其疾病在用至少一种系统疗法治疗后有所进展。参与者接受厄达替尼片剂治疗，直到疾病进展或出现毒性。主要终点是独立审查委员会的客观反应率。反应持续时间、疾病控制率、临床受益率、无进展生存期、总生存期、研究者评估的疗效和安全性也被评估为次要终点。

该队列包括35名参与者，平均年龄为57岁(范围:40-74岁)。参与者之前接受系统治疗的中位数为2行(范围:1-6)。大约91%有内脏转移，17.1%对他们的最后一线治疗有反应。该试验包括3例(8.6%)不太常见的FGFR突变，而其余32例(91.4%)有FGFR融合。数据截止时的中位随访时间为20.4个月。

高磷血症(82.9%)、腹泻(80.0%)和口腔炎(74.3%)是最常报告的治疗中出现的不良事件(TEAEs)。80%的参与者出现3级或更高级别的TEAEs，包括贫血(22.9%)、口腔炎(20.0%)和急性肾损伤(11.4%)。大约11%的参与者因为不良事件而停止治疗。没有死亡被认为与研究治疗有关。

潘特博士说，“副作用与我们在其他FGFR抑制剂和已经发表的厄达替尼中看到的相似。”他强调服用FGFR抑制剂的患者需要支持性治疗。通常需要减少剂量，并应在适当的时候实施。FGFR在这个病人群体中，改变仍然是一个重要的信息。“这是这些癌症的驱动因素。潘特博士说:“所有胆道癌症患者都应该接受下一代测序，以识别这些变化和融合，这样就可以用FGFR抑制剂作为靶点。”“不看就没发现。”RAGNAR研究的最终结果预计将于2023年公布。

据了解，厄达替尼在香港上市的原研药规格为4mg*14粒，价格为21000元。厄达替尼也有相关仿制版本，厄达替尼的仿制版本来自孟加拉耀品国际，有两种规格，分别是4mg*60片的价格为3500元；规格为5mg*30片的价格为2500元。